Согласно статьи от Financial Buzz, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group plc недавно объявила о том, что она успешно завершила свою встречу по типу B в конце второго этапа с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Эта встреча была посвящена продолжению разработки экспериментального препарата setrusumab, который предназначен для лечения несовершенного остеогенеза (НО).
О Несовершенном Остеогенезе
Несовершенный остеогенез, который также называют хрупким заболеванием костей, представляет собой группу генетических нарушений, которые отличаются ненормально слабыми костями, которые легко ломаются. Степень может варьироваться от легкой до тяжелой. Эти расстройства связаны с недостатком коллагена I типа, что приводит к проблемам с соединительной тканью. В подавляющем большинстве случаев это вызвано мутацией, затрагивающей гены COL1A1 или COL1A2. Помимо ослабленных костей, несовершенный остеогенез также вызывает другие симптомы и признаки, такие как низкий рост, проблемы с дыханием, проблемы с зубами, ослабленные суставы, потеря слуха, синий оттенок белков глаз и расслоение аорты. В настоящее время нет лекарства от этой болезни и нет одобренных FDA методов лечения. Отказ от курения и регулярные физические упражнения могут помочь снизить риск переломов. Другие методы лечения могут включать физиотерапию, хирургию и бифосфонаты, которые могут помочь уменьшить переломы, особенно у детей. Чтобы узнать больше о несовершенном остеогенезе, нажмите здесь.
Разработка Будущих Исследований
Цель встречи состояла в том, чтобы рассмотреть данные недавно завершенного клинического испытания setrusumab второго этапа, в котором проверялись эффекты лечения на взрослых пациентов. Кроме того, FDA также согласовало план для третьего этапа испытания, которое будет тестировать лечение на педиатрических пациентах. Третий этап исследования должен включать две разные группы с общим количеством пациентов 160. Эти пациенты будут в возрасте от двух до 18 лет. Одной из групп будет группа безопасности, которая подтвердит уровень дозы. Когорта эффективности будет рассматривать пациентов, которых лечили либо setrusumab, либо стандартными бифосфонатами в течение 12 месяцев.
Основной конечной точкой для исследования будет частота переломов после 12-месячного периода; вторичные конечные точки будут включать показатели качества жизни, результаты, сообщаемые пациентами, минеральную плотность кости в поясничном отделе позвоночника и другие биомаркеры кости.
Теперь, когда параметры третьего этапа согласованы, разработка этого метода лечения будет продолжена.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
