3 Этап Нового испытания
В Стэнфордском университете, в этом году, скоро начнется 3 этап нового исследования. Компания Abeona Therapeutics ждала одобрения IRB, чтобы начать испытание, и они только что объявили о хороших новостях, они его получили. В этом исследовании исследуется EB-101 в качестве терапии рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДБЭ). Эта терапия называется VIITAL.
Большинство набранных пациентов закончили предварительный скрининг. Первый пациент должен получить терапию в ближайшее время.
Компания считает, что EB-101 может стать самой первой одобренной терапией для этого заболевания. Это также будет единственная длительная терапия, которая способна излечить пациентов с большими и хроническими повреждениями. Поскольку эти раны являются одной из наиболее изнурительных и болезненных частей болезни, это будет для них бесценным.
Рецессивный Дистрофический Буллёзный Эпидермолиз
Рецессивный дистрофический эпидермолизный буллез (РДЭБ) является редким заболеванием, вызванным мутацией гена COL7A1, которая поражает соединительные ткани в организме. Его наиболее заметным симптомом являются болезненные кожные раны. Тем не менее, это может повлиять на организм системно.
У пациентов с РДЭБ не может вырабатываться эффективная форма коллагена типа VII. Коллаген необходим для соединения слоев кожи. Без этого кожа имеет разрывы.
Это заболевание еще не имело утвержденной терапии.
Особенности Исследования
Это многоцентровое исследование с большим количеством исследовательских площадок, которые скоро откроются. Он рандомизирован и будет включать до 15 участников. Предполагается, что вместе будет оценено 30 различных участков ран.
Основной конечной точкой этого испытания является доля из 30 участков ран, которые заживают более чем на 50% в течение 3 месяцев после лечения. Обработанные и необработанные раны будут исследованы на каждом отдельном пациенте.
Вторичные конечные точки этого испытания-
- Боль
- Боль при смене повязки
- Болевое воздействие
- Физическая функция
Чтобы узнать больше об этой пробной версии и о том, как зарегистрироваться, нажмите здесь.
EB-101
Так что же такое EB-101 и как работает эта терапия? Это аутологичная клеточная терапия, которая доставляет COL7A1 пациентам, позволяя им вырабатывать необходимый коллаген. При правильной экспрессии коллагена в их организме может начаться заживление ран.
Перспективы EB-101 были впервые продемонстрированы на I/II этапе . Это исследование, также проведенное в Стэнфорде, показало, что терапия может принести хороший результат пациентам, который держался в течение 2-5 лет. Эффект оказался положительным даже для самых больших ран.
Терапия уже получила Обозначение Орфанного Препарата (США и ЕС), Обозначение Редкой Детской Болезни (США), Обозначение Прорывной Терапии (США) и Обозначение Усовершенствованной Терапии Регенеративной Медицины (США).
Вы можете прочитать больше об этой терапии здесь.
Что вы думаете об этом исследовательском лечении и новом клиническом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
