Компания Prevail Therapeutics выпустила обновленную информацию о терапии PR001 при лечении болезни Паркинсона,. В настоящее время они являются участниками дозирования, и регистрация остается открытой. На данный момент исследование идет по плану. Ожидается, что результаты будут опубликованы во второй половине 2020 года. Исследователи воодушевлены этим исследованием, поскольку PR001 удовлетворяет неудовлетворенные потребности в медицинском мире. Это первая модифицирующая болезнь терапия для лечения болезни Паркинсона, что делает его жизнеспособным вариантом для людей с мутациями GBA1.
О Болезни Паркинсона
Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее заболевание, поражающее центральную нервную систему (ЦНС). Оно характеризуется влиянием на мобильность тела через пять различных этапов. По мере прогрессирования заболевания тяжесть увеличивается. Первая стадия характеризуется малой дрожью на одной стороне тела. На втором этапе симптомы более заметны: тремор и ригидность с обеих сторон тела. Третий этап приносит потерю равновесия и замедленное движение, в то время как четвертый этап лишает человека возможности жить независимо. Пятая стадия является наиболее тяжелой, поскольку пациенты не могут стоять или ходить. Галлюцинации и бред являются общими симптомами этой стадии.
Болезнь Паркинсона возникает из-за гибели двигательных нейронов, некоторые из которых продуцируют дофамин. Дофамин важен для передачи сообщений мышцам от мозга, поэтому потеря дофамина приводит к потере двигательных функций. Аномальная активность мозга возникает, когда эти нейроны теряются, и это приводит к болезни Паркинсона. Врачи не знают, почему эти моторные нейроны умирают, но они подозревают, что играют роль некоторые факторы, такие как генетика, факторы окружающей среды, такие как токсины, и тела Леви.
Не существует одобренных FDA методов лечения болезни Паркинсона, и лечение симптоматическое. Варианты лечения включают заменители дофамина, карбидопа-леводопу, ингибиторы МАО-В, ингибиторы катехол-О-метилтрансферазы (СОМТ), антихолинергические средства и амантадин.
О Терапии PR001
PR001 — модифицирующая болезнь генная терапия AAV. Она исправляет ошибку в гене GBA1, так как это устраняет дефицит лизосомальных ферментов.
Эта терапия была показана для лечения болезни Паркинсона с мутацией GBA1 и болезни Гоше. Компания Prevail Therapeutics специализируется на лечении нейродегенеративных состояний, особенно работая с генной терапией.
Новая Информация о Терапии PR001
PR001 в настоящее время изучается в клиническом испытании PROPEL, которое находится в фазе 1/2. Регистрация остается открытой, так как дозирование продолжается, и результаты должны быть представлены во второй половине этого года. Это испытание рандомизированное и двойное слепое. Оно предназначено для оценки переносимости и безопасности увеличивающихся доз PR001. Ученые также будут отслеживать биомаркеры активности болезни.
Это лечение может стать эффективным средством лечения как болезни Паркинсона, так и болезни Гоше. Исследователи надеются, что это будет жизнеспособное лечение, так как оно улучшит жизнь многих людей, которые в прошлом испытали неудачное лечение.
Найти источник статьи можно здесь.
