APR Applied Pharma Research — небольшая фармацевтическая компания в Швейцарии, занимающаяся инновациями в области редких заболеваний. Недавно FDA присвоило им статус «Орфанный Препарат», что означает, что они получат финансовые стимулы и семь лет эксклюзивности на рынке. Их новая технология доставки лекарств APR-OD031 предназначена для лечения фенилкетонурии (ФКУ).
О Фенилкетонурии (ФКУ)
Фенилкетонурия поражает одного из каждых 10 000–15 000 новорожденных, заболевание, которое характеризуется накоплением аминокислоты фенилаланина. Это накопление может вызвать серьезные проблемы со здоровьем.
Симптомы этого заболевания начинают проявляться через несколько месяцев после рождения, так как аминокислоте требуется некоторое время для накопления. Когда они появляются, последствия включают судороги, задержку развития, дефекты сердца, светлые глаза и кожу, гиперактивность, интеллектуальные задержки, микроцефалию, снижение прочности костей, кожные высыпания и запах кожи, мочи и дыхания.
Мутация в гене, который продуцирует фермент фенилаланин гидроксилазу, ответственна за ФКУ. Этот фермент необходим для расщепления аминокислоты фенилаланина. Оба родителя должны передать мутированный ген, чтобы ребенок был затронут.
Раннее обнаружение необходимо для эффективного лечения этого заболевания. Как только возникают задержки в развитии, их нельзя обратить вспять. Основным лечением являются изменения в рационе питания, чтобы избежать проглатывания аминокислоты фенилаланином. Это означает, что следует избегать продуктов с высоким содержанием белка, добавок для взрослых и специальной детской смеси. Врачи будут внимательно следить за уровнем фенилаланина, и они могут назначать Куван для снижения уровня.
Об APR-OD031
APR-OD031 представляет собой «смесь аминокислот с пролонгированным высвобождением», в которой используется технология доставки лекарств, которая позволяет поглощать аминокислоты. Это первый в своем роде контроль фенилаланиновых колебаний и протеолиза мышц. Он направлен на снижение количества катаболических эпизодов. Это пероральная процедура, предназначенная для маскировки плохого вкуса и запаха аминокислот. Он не только лечит проблемы, вызванные ФКУ, но также улучшает совместимость с другими аминокислотными обработками.
Компания APR взволнована этим новым лечением и назначением, которое было предоставлено, поскольку оно удовлетворяет неудовлетворенную потребность в медицинском мире и помогает продвигать их компанию.
Найти источник статьи можно здесь.
