Согласно статьи от Financial Buzz, офтальмологическая компания Acucela Inc. недавно объявила об обновлении информации о ходе 3-го этапа клинического испытания. В этом клиническом исследовании изучается экспериментальный препарат emixustat для лечения атрофии желтого пятна, связанной с болезнью Штаргардта. Компания говорит, что к настоящему моменту она достигла 65 процентов от своей цели регистрации пациентов. На сегодняшний день зарегистрировались 108 участников, а в конечном итоге компания Acucela рассчитывает на 162 пациента.

О Болезни Штаргардта

Болезнь Штаргардта — это наследственное заболевание сетчатки, внутреннего слоя глаза, чувствительного к свету. Болезнь вызывает дегенерацию желтого пятна, которая может начаться в разное время жизни пациента. Существуют различные типы болезни Штаргардта, которые варьируются в зависимости от того, какой ген мутирован; в 1 типе это вызвано чередованием гена ABCA4. В наиболее тяжелых случаях дегенерация может начаться в детском или подростковом возрасте и в конечном итоге привести к прогрессирующей потере зрения. Центр поля зрения наиболее сильно затронут; симптомы включают помутнение зрения, нарушение цветового зрения, волнистое зрение, слепые пятна, потерю восприятия глубины и плохое ночное зрение. Симптомы нельзя исправить с помощью очков. Темпы потери зрения и симптомы варьируются от человека к человеку. Хотя есть некоторые изменения в образе жизни, которые могут замедлить прогрессирование болезни Штаргардта, в настоящее время нет доступного лечения. Большинство пациентов в конечном итоге станут практически слепыми. Чтобы узнать больше о болезни Штаргардта, нажмите здесь.

О Препарате Emixustat и Клинических Испытаниях

Испытание продлится два года, и субъекты будут рандомизированы для приема плацебо или 10 мг эмиксустата один раз в день. Исследование включает в себя 30 пробных площадок в 11 разных странах.

Препарат Emixustat получил статус орфанного препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Препарат Emixustat функционирует, вмешиваясь в зрительный цикл, который является способом, которым витамин А обрабатывается в глазах. Он ингибирует фермент, участвующий в процессе под названием RPE65. Это замедляет цикл и, следовательно, замедляет процесс дегенерации, поскольку цикл вызывает выработку токсических производных витамина А у пациентов с болезнью Штаргардта.

Что вы думаете об этом испытании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!