Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно подала заявку в Службу Безопасности Лекарственных Средств и Медицинских Изделий Новой Зеландии на проведение клинических испытаний. Они хотят проверить свое лечение кистозного фиброза (муковисцидоза) ARO-ENaC на безопасность, переносимость и эффективность. Если они будут одобрены, они начнут с AROENaC1001, исследования фазы 1/2a.
О Кистозном Фиброзе
Кистозный фиброз является генетическим заболеванием, которое характеризуется прогрессирующим повреждением дыхательной и пищеварительной систем. У людей с кистозным фиброзом нет скользкой слизи, которая обычно находится в легких. Вместо этого они имеют густую и липкую слизь, которая накапливается в их организме. Это накопление вызывает засорение дыхательных путей, которое затем задерживает бактерии и вызывает проблемы с дыханием, инфекции, повреждение легких и дыхательную недостаточность. Это также может блокировать пищеварительные ферменты, что затрудняет усвоение питательных веществ. Кистозный фиброз поражает одного из каждых 2500 — 3500 детей европеоидной расы, и еще реже это встречается в других этнических группах.
Кистозный фиброз является рецессивным заболеванием, означающим, что мутированный ген должен передаваться обоими родителями. Ген, ответственный за это заболевание, влияет на белок, который участвует в транспорте ионов хлора. Мутация в гене также варьирует по степени тяжести.
Симптомы кистозного фиброза проявляются в поражении дыхательной и пищеварительной системы. К ним относятся постоянный кашель и хрипы, одышка, трудности при физической нагрузке, частые инфекции легких, заложенность носа, проблемы с набором веса, запоры, мужское бесплодие, соленая кожа на вкус и непереносимость физических нагрузок.
Диагноз часто ставят при рождении, так как скрининг на муковисцидоз является стандартным в Соединенных Штатах. Для того, чтобы пройти скрининг, врачи должны выполнить забор крови, генетическое тестирование и анализ пота. После установления диагноза врачи выбирают правильное лечение. Цель состоит в том, чтобы контролировать инфекции, удалять слизь из легких, предотвращать закупорку кишечника и обеспечивать правильное питание. Методы включают антибиотики, противовоспалительные препараты, лекарства, вызывающие откашливание слизи, бронходилататоры, ферменты поджелудочной железы, лечебную физкультуру, физиотерапию грудной клетки, жилетную терапию, трансплантацию легких и хирургическое вмешательство для удаления закупорки кишечника, удаления полипов носа и установки питательной трубки.
О Терапии ARO-ENaC
У пациентов с кистозным фиброзом уровни альфа-субъединицы эпителиального натриевого канала (αENaC) повышаются и вызывают дегидратацию в дыхательных путях и снижают уровень мукоцилиарного транспорта. ARO-ENaC предназначен для снижения уровня αENaC. Это терапия РНК-интерференцией (RNAi) и использует платформу Arrowhead TRiM.
Если компания Arrowhead получит разрешение, на которое они подали заявку, они начнут свою фазу 1/2a AROENaC1001. В этом исследовании они будут оценивать переносимость, безопасность и фармакокинетические эффекты ARO-ENaC у здоровых пациентов и пациентов с муковисцидозом. Основными конечными точками являются изменения индекса клиренса легкого и объема форсированного выдоха.
Если это исследование будет одобрено, у пациентов с муковисцидозом может появиться новый вариант лечения.
Найти источник статьи можно здесь.
