Синдром Вискотта-Олдрича: Двое Братьев и Двое Сестер с Очень Разными Результатами

В статье в «Vietnam News» говорится о том, что врачи в Ханое, Вьетнам, в центральной педиатрической больнице впервые объявили, что они провели успешную пересадку костного мозга с использованием стволовых клеток старших сестер малыша для лечения его синдрома Вискотта-Олдрича (СВО). Заболевание вызывает нарушение иммунной системы, подвергая пациента опасным для жизни обстоятельствам.

Синдром Вискотта-Олдрича

Синдром Вискотта-Олдрича — это редкое заболевание, известное экземой, кровоточащими пятнами из-за дефицита тромбоцитов, менее функциональной иммунной системой, сниженной способностью свертываемости крови, рецидивирующими инфекциями и более высоким риском серьезных аутоиммунных расстройств и рака. Заболевание вызвано генетической мутацией, связанной с Х-хромосомы, что означает, что заболевание поражает в основном мужчин. Хотя степень тяжести заболевания варьируется в зависимости от типа мутации, срок продолжительности жизни пациента, как правило, составляет только пять лет. Единственный доступный вариант лечения — это трансплантация стволовых клеток или экспериментальная генная терапия.

Постановка Его Диагноза

Семья рассказала, как у этого ребенка начали появляться характерные кровоточащие пятна на животе на следующий день после его рождения. Редкость заболевания означала, что семья ничего не знала об этом заболевании, а также их первые врачи. Однако те же загадочные симптомы унесли жизнь предыдущего ребенка, поэтому они знали, что это нельзя воспринимать легкомысленно. Семья и врачи решили перевести его из местной больницы в Центральную Педиатрическую Больницу в Ханое. Однако через неделю после его рождения анализы были нормальными, и они отправили его домой в Куанг Нинь, на север. Тем не менее симптомы сохранялись. Когда он посетил больницу в сентябре, они обнаружили, что кровоточащие пятна продолжались, и он также страдал от кровавой диареи и имел низкий уровень тромбоцитов. Врачи наконец поставили окончательный диагноз синдрома Вискотта-Олдрича.

Его Трансплантация Стволовых Клеток

Было усилено наблюдение за режимом здоровья и мониторинг малыша, как только они поняли его состояние. Как правило, срок продолжительности жизни пациента составляет только примерно пять лет после постановки диагноза, поэтому его медицинская команда знала, что действовать необходимо быстро. Единственным вариантом лечения была пересадка стволовых клеток.

Они взяли образцы у членов его семьи, чтобы найти донора клеток, и дать ему стволовые клетки, чтобы заменить его, и определили его старшую сестру как наиболее подходящего кандидата. Сначала малышу потребовалась химиотерапия, чтобы уничтожить его существующий больной костный мозг. Затем ему сделали пересадку, и через три недели его новые клетки уже развились на 87%, и его индекс крови был на здоровом уровне. Всего через две недели его новые клетки достигли 100%, что свидетельствует о том, что операция прошла успешно.

Врачи объяснили, что эта трансплантация стволовых клеток была единственным успешным способом спасения жизни пациентов с СВО. Операция стоит дорого, она обходится семье от сотен миллионов до двух миллиардов донгов, около 100 000 долларов. Хотя они были частично субсидированы их медицинским страхованием, финансовое бремя на семью по-прежнему было чрезвычайно тяжелым. Однако операция — это полное излечение. В то время как семья потеряла одного ребенка из-за этой болезни, на этот раз правильный диагноз дал им возможность вмешаться, и они сделали это, сделав историю первой семьей в стране, которая вылечила ребенка с этим заболеванием.


Что вы думаете об этой истории? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!

Follow us