Согласно данным от Biospace, терапевтическая компания RNAi Alnylam Pharmaceuticals Inc. недавно объявила, что ее кандидат на экспериментальный препарат вутрисиран (vutrisiran) получил обозначение «Ускоренной Процедуры» от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). Это исследовательское лечение разрабатывается как лечение полиневропатии, связанной с наследственным транстиретин-опосредованным (hATTR) амилоидозом у взрослых пациентов. Компания Alnylam сосредоточена на разработке методов лечения РНК-интерференции для широкого спектра заболеваний.
О HATTR Амилоидозе
HATTR Амилоидоз — это заболевание, которое характеризуется накоплением амилоидных фибрилл в тканях организма. Амилоидные фибриллы представляют собой тип аномального белка. Заболевание вызвано наследственной генетической мутацией. Симптомы болезни включают отек, сердечную недостаточность, нерегулярное сердцебиение, одышку, усталость, потерю веса, легкие кровоподтеки и кровотечение, инсульт, проблемы с легкими, увеличение печени и изменения цвета кожи. Подходы к лечению амилоидоза hATTR включают трансплантацию печени; это на самом деле может вылечиться, но процедура несет существенные риски и побочные эффекты. Эта форма амилоидоза имеет лучший прогноз, чем некоторые из наиболее распространенных типов, при этом продолжительность жизни у некоторых пациентов составляет около десяти лет. По оценкам, это заболевание затрагивает около 50 000 человек по всему миру. Чтобы узнать больше о амилоидозе, нажмите здесь.
Об Обозначении «Ускоренная Процедура»
Обозначение «Ускоренная Процедура» (Fast Track) предназначено для увеличения скорости разработки перспективного лекарственного средства, которое разрабатывается для лечения неудовлетворенных в настоящее время медицинских потребностей или для лечения серьезных, угрожающих жизни заболеваний. Альтернативно, рассматриваемый препарат должен демонстрировать потенциальные преимущества по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Препарат, получивший обозначение Fast Track, может иметь несколько различных преимуществ. Эти преимущества включают в себя регулярную проверку (позволяющую рассматривать новую заявку на лекарственные средства в каждом разделе, ускорение процесса), более частые личные и письменные контакты с FDA, связанные с разработкой, и потенциальное право на получение Приоритетного Рассмотрения и Ускоренного Утверждения, если выполнены другие требования.
До настоящего времени вутрисиран продемонстрировал благоприятные характеристики безопасности в тестировании первой фазы и в настоящее время проходит дальнейшую оценку в третьей фазе клинических испытаний, которые недавно завершились регистрацией. Экспериментальная терапия также получила статус Орфанного Препарата в США и ЕС для лечения амилоидоза hATTR. Надеемся, что результаты проводимых исследований будут многообещающими.
Что вы думаете об этом экспериментальном лечении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
