Компания Aridis Pharmaceuticals опубликовала данные первого этапа клинических испытаний AR-501. Это лечение вдыхают, чтобы очистить легочные инфекции, которые обычно возникают у пациентов с муковисцидозом. До сих пор исследователи воодушевлены данными, поскольку они демонстрируют, что AR-501 был безопасен и помог очистить дыхательные пути. Если это лечение станет доступным для пациентов с МВ, у них будет безопасное и простое лечение, которое они смогут проводить самостоятельно.

О Кистозном Фиброзе

Муковисцидоз является генетическим заболеванием, которое характеризуется прогрессирующим повреждением дыхательной и пищеварительной систем. У больных муковисцидозом нет скользкой слизи, которая обычно находится в легких. Вместо этого они имеют густую и липкую слизь, которая накапливается в их организме. Это накопление вызывает засорение дыхательных путей, которое затем задерживает бактерии и вызывает проблемы с дыханием, инфекции, повреждение легких и дыхательную недостаточность. Оно также может блокировать пищеварительные ферменты, что затрудняет усвоение питательных веществ. Муковисцидоз поражает одного из каждых 2500 — 3500 детей европеоидной расы, и еще реже встречается в других этнических группах. Муковисцидоз является рецессивным заболеванием, означающим, что мутированный ген должен передаваться обоими родителями. Ген, ответственный за это заболевание, влияет на белок, который регулирует движение соли. Мутация в гене также варьирует по степени тяжести.

Симптомы муковисцидоза поражают дыхательную и пищеварительную системы. К ним относятся постоянный кашель и хрипы, одышка, трудности при физической нагрузке, частые инфекции легких, заложенность носа, проблемы с набором веса, запоры, мужское бесплодие, соленая кожа на вкус и непереносимость физических упражнений.

Диагноз часто приходит при рождении, так как скрининг на муковисцидоз является стандартным в Соединенных Штатах. Для того, чтобы пройти скрининг, врачи должны выполнить забор крови, генетическое тестирование и анализ пота. После установления диагноза врачи выбирают правильное лечение. Цель состоит в том, чтобы контролировать инфекции, удалять слизь из легких, предотвращать закупорку кишечника и обеспечивать правильное питание. Методы включают антибиотики, противовоспалительные препараты, лекарства, вызывающие откашливание слизи, бронходилататоры, ферменты поджелудочной железы, лечебную физкультуру, физиотерапию грудной клетки, жилетную терапию, трансплантацию легких и хирургическое вмешательство для устранения закупорки кишечника, удаления полипов носа и установки питательной трубка.

О Терапии AR-501

AR-501 представляет собой ингаляционную форму цитрата галлия, вводимую самостоятельно. Это антимикробный препарат, который намерено влияет на железо и нарушает его работу, но делает это не так, как в прошлом при лечении МВ. Фактически было показано, что он эффективен против устойчивых к антибиотикам штаммов бактерий.

Об Исследовании

Это исследование было рандомизированным, двойным слепым и плацебо-контролируемым, чтобы проверить фармакокинетику и безопасность AR-501. В этом исследовании приняли участие 48 здоровых людей и 48 человек с муковисцидозом из 18 мест в Соединенных Штатах. Здоровые участники были разделены на шесть групп и получили одну восходящую дозу или несколько восходящих доз.

Основные выводы включают в себя:

• О серьезных побочных эффектах не сообщалось.
• Неблагоприятные события, о которых сообщалось, были умеренными, сбалансированными между теми, кто получил плацебо, и теми, кто получил AR-501, и решаемыми
• AR-501 хорошо переносилось
• Все дозы были очищены, чтобы перейти к следующей части испытания
• Изменения в потоке воздуха были обнаружены с помощью спирометрии и не были связаны с дозой

Эти результаты очень интересны для исследователей и пациентов с муковисцидозом, так как AR-501 будет удобным и эффективным лечением.

Что вы думаете об этом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!