Результаты III фазы исследования CC-486 (пероральная форма азацитидина) показали значительное улучшение у пожилых пациентов, которые были зависимы от переливания. Результаты были благоприятными по сравнению с плацебо. Согласно Ash Clinical News, конечные точки испытания были представлены на двадцать пятом ежегодном конгрессе Европейской Ассоциации Гематологов.
Доктор Гильермо Гарсия-Манеро, Центр Медицинских Наук Андерсон в Техасском Университете, был ведущим исследователем. В исследовании приняли участие пациенты в возрасте от 30 до 89 лет (средний возраст 74 года) с МДС низкого риска (миелодиспластические синдромы), трансфузионно-зависимой анемией и низким количеством тромбоцитов (тромбоцитопения).
О Результатах III Фазы Исследования
Исследуемый препарат CC-486 и плацебо вместе с наилучшим поддерживающим лечением вводили с первого по двадцать первый день, из цикла двадцать восемь дней.
Доктор Гарсия-Манеро сообщил, что результаты исследования были проанализированы на 6-м цикле. Пациенты, которые стали независимыми от переливания крови (30% против 11,1%) или имели более чем пятидесятипроцентное снижение требований к переливанию крови, показали улучшение своих тромбоцитов и эритроцитов (эритроидов), начиная с цикла 3. Эти пациенты отметили, что их заболевание не прогрессировало и они прекратили лечение.
Пациентов контролировали, чтобы измерить прогрессирование до острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), общую выживаемость, развились ли у них вторичные злокачественные новообразования, или если у них возникла необходимость в другой терапии МДС. Двадцать восемь процентов пациентов, которых лечили CC-486, оставались без переливания в течение более восьмидесяти четырех дней по сравнению с пациентами, получавшими плацебо (5,6%).
Пациенты, которые продолжали нуждаться в переливании крови или не имели адекватного ответа при оценке в 6 цикле, покинули исследование.
О Результатах Безопасности
Приблизительно тридцати процентам пациентов, которых лечили CC-486, пришлось прекратить лечение из-за нежелательных явлений. В группе, получавшей плацебо, это число составляло двадцать восемь процентов, причем в обеих группах отмечались желудочно-кишечные симптомы первого и второго уровня.
Д-р Гарсия-Манеро сообщил, что у девяноста процентов субъектов в когорте СС-486 по сравнению с семидесяти тремя процентами в когорте плацебо отмечали три или четыре степени побочных эффектов. Побочные эффекты CC-486 чаще всего происходили в первом и во втором циклах.
В первые пятьдесят шесть дней было больше смертей, в основном связанных с инфекцией, в группе СС-486 (16) по сравнению с шестью в группе плацебо. Поэтому, несмотря на благоприятные результаты, исследование было закрыто досрочно по запросу Комитета по Безопасности Данных из-за высокого уровня смертности.
Доктор Гарсия-Манеро считает, что пероральный гипометилирующий агент в конечном итоге заменит нынешний стандарт лечения МДС, для которого в настоящее время существует несколько вариантов терапии.
Что вы думаете о потенциале CC-486 для миелодиспластических синдромов? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
