Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Zogenix, Inc. недавно объявила о публикации результатов 3 фазы клинических испытаний препарата фенфлурамин (продаваемого как FINTEPLA®) для лечения судорог, вызванных синдромом Драве, редкого генетического заболевания. Это третье исследование фазы 3, в котором тестируется препарат по этому показанию. Эти результаты были разработаны, чтобы усилить данные о препарате, и чтобы привлечь их на международный рынок; фенфлурамин в настоящее время одобрен только в США для лечения синдрома Драве у пациентов в возрасте двух лет и старше. Это утверждение состоялось в июне этого года. Маркетинговое приложение также в настоящее время рассматривается в ЕС.
О Синдроме Драве
Синдром Драве — это форма тяжелой эпилепсии, которая обычно начинается к шестому месяцу жизни. Заболевание чаще всего характеризуется частыми припадками, которые иногда возникают из-за лихорадки или высоких температур. В большинстве случаев синдром вызван мутациями гена SCN1A. В большинстве случаев эти мутации не передаются по наследству и возникают спонтанно. Преобладающий симптом синдрома Драве — судороги; по мере прогрессирования расстройства часто возникают различные типы приступов, а также атаксия, задержка в развитии, поведенческие расстройства, которые могут напоминать аутизм, и когнитивные нарушения. Судороги могут быть смертельными. Стратегии лечения синдрома Драве могут включать кетогенную диету, противосудорожные препараты, когнитивную реабилитационную терапию и каннабидиол. По оценкам, это редкое заболевание встречается от 1 на 20 000 до 1 на каждые 40 000 рождений. Чтобы узнать больше о синдроме Драве, нажмите здесь.
Результаты Исследования
В многонациональное исследование было включено 143 пациента, в том числе несколько из Японии; компания Zogenix надеется подать заявку на одобрение в этой стране в начале 2021 года. Пациенты получали препарат в течение 12 недель и получали либо плацебо, либо дозу 0,2 мг / кг каждый день, либо дозу 0,7 мг / кг каждый день. Группа 0,7 дозы достигла среднего снижения частоты приступов в месяц на 73,7 процента. Между тем, группа с 0,2 дозой привела к снижению частоты приступов, что на 49,9 процента больше, чем в группе плацебо.
Эти результаты согласуются с данными других исследований и демонстрируют дозозависимый эффект фенфлурамина, снижающий судороги. Благодаря этому растущему количеству доказательств компания Zogenix, вероятно, добьется успеха в одобрении препарата в других странах и регионах.
