CRISPR Therapeutics вместе с Vertex Pharmaceuticals недавно объявили, что Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) присвоило статус Приоритетных Лекарственных Средств (PRIME) для CTX001 при лечении серповидно-клеточной анемии (SCD) .
О Серповидно-Клеточной Болезни (СКБ)
Серповидно-клеточная болезнь (СКБ) включает группу заболеваний, которые характеризуются деформированными эритроцитами, которые выглядят как серпы. Самая частая и тяжелая форма этого заболевания — серповидно-клеточная анемия. При серповидно-клеточной анемии деформированные клетки вызывают закупорку и ограничение кровотока, поскольку они захватываются стенками кровеносных сосудов. Это заболевание вызвано мутацией гена, ответственного за выработку гемоглобина, который переносит кислород по всему телу. Этот ген наследуется по аутосомно-рецессивному типу, что означает, что оба родителя должны передать копию своему ребенку. Серповидно-клеточная анемия чаще всего встречается у лиц африканского и латиноамериканского происхождения.
Симптомы серповидно-клеточной анемии включают болевой приступ, отек рук и ног, а также симптомы, связанные с анемией, такие как усталость, желтуха и задержка роста. Взрослые, как правило, постоянно ощущают последствия этого заболевания, но дети обычно испытывают их только во время болевого кризиса. Независимо от возраста обычно поражаются органы, пораженные заблокированным кровотоком. Наиболее часто повреждаемыми органами являются мозг, глаза, селезенка, печень, почки, легкие, сердце, кожа, суставы и кости. Лекарства от серповидно-клеточной анемии нет. Хотя некоторые люди подходят для пересадки костного мозга и крови, не все подходят для этой процедуры. Другие формы лечения являются симптоматическими и предназначены для продления жизни.
Об Обозначении PRIME
PRIME — это регуляторный механизм, призванный способствовать развитию инновационных методов лечения. EMA присваивает это звание перспективным методам лечения, чтобы они могли быстрее добраться до пациентов. Они оптимизируют планы развития, а также ускоряют процесс оценки.
CTX001 для Лечения Серповидно-Клеточной Болезни
CTX001 — это генная терапия CRISPR / Cas9, которая разрабатывается для лечения тяжелой серповидно-клеточной болезни и трансфузионной бета-талассемии. Она предназначена для создания стволовых клеток для производства большего количества гемоглобина плода (HbF). Более высокий уровень HbF облегчает симптомы заболевания и снижает потребность в переливании крови.
Эта терапия уже получила обозначения Ускоренной Процедуры, Передовая Терапия Регенеративной Медицины и Орфанного Препарата от FDA в США, а также обозначение Орфанного Лекарства от Европейской Комиссии.
Дальнейшие решения, принятые регулирующими органами, будут основаны на продолжающемся исследовании CLIMB-121, в котором оценивается эффективность и безопасность CTX-001 у пациентов с СКБ. В нем примут участие до 45 пациентов, которые будут оцениваться в течение двух лет. Это испытание проводится одновременно с испытанием CLIMB-111, которое представляет собой фазу 1/2, в которой оценивается безопасность и эффективность лечения у пациентов с бета-талассемией.
Надеюсь, эти испытания дадут положительные результаты, так что CTX-001 сможет попасть к пациентам и улучшить их жизнь. Подробнее об этом лечении читайте здесь.
