Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group недавно объявила, что ее исследовательский терапевтический препарат setrusumab получил Обозначение от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Редкое Детское Заболевание. Это обозначение предназначалось для лечения несовершенного остеогенеза, редкого заболевания, поражающего кости. Препарат продемонстрировал потенциальную пользу для пациентов в ходе клинических испытаний 2 фазы.
О Несовершенном Остеогенезе
Несовершенный остеогенез, который также называют болезнью хрупкости костей, представляет собой группу генетических нарушений, которые характеризуются аномально слабыми костями, которые легко ломаются. Эффект может варьироваться от легкого до тяжелого. Эти нарушения связаны с нехваткой коллагена I типа, что приводит к проблемам с соединительной тканью. В подавляющем большинстве случаев это вызвано мутацией, затрагивающей гены COL1A1 или COL1A2. Помимо ослабления костей, несовершенный остеогенез также вызывает другие симптомы и признаки, такие как низкий рост, проблемы с дыханием, проблемы с зубами, ослабленные суставы, потеря слуха, голубой оттенок белков глаз и расслоение аорты. В настоящее время нет лекарства от этой болезни и нет одобренных FDA методов лечения. Отказ от курения и регулярных физических упражнений могут помочь снизить риск переломов. Другие методы лечения могут включать физиотерапию, хирургическое вмешательство и использование бифосфонатов, которые могут помочь уменьшить переломы, особенно у детей. Чтобы узнать больше о несовершенном остеогенезе, нажмите здесь.
Об Обозначении Редких Детских Заболеваний
Обозначение «Редкое Детское Заболевание» присваивается экспериментальным методам лечения, которые разрабатываются для лечения серьезных редких заболеваний, которые в первую очередь поражают людей в возрасте 18 лет и младше. Редкое заболевание определяется как любое, от которого страдает менее 200 000 человек в США. Компания-получатель с таким обозначением получает ваучер FDA Приоритетное Рассмотрение, если заявка на получение лицензии на биологический препарат одобрена агентством. Этот ваучер можно использовать для будущих продуктов, а также можно продать или обменять в другую компанию.
О Setrusumab
Setrusumab — это моноклональное антитело, которое ингибирует белок, называемый склеростином, который, как известно, играет роль в предотвращении активности клеток, ответственных за рост костей. В случае одобрения лекарство могло бы стать первым излечивающим заболевание препаратом несовершенного остеогенеза. Препарат получил статус Орфанного Лекарства в ЕС и США.
