FDA недавно присвоило обозначение Ускоренной Процедуры препарату AGLE-102 для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза. Это обозначение позволит ускорить лечение пациентов.

О Дистрофическом Буллезном Эпидермолизе

Буллезный дистрофический эпидермолиз (ДБЭ) — одна из форм буллезного эпидермолиза, характеризующаяся хрупкой кожей, которая легко покрывается пузырями. Эти волдыри возникают из-за легкого трения, которые обычно появляются на руках, локтях, коленях и ступнях, хотя могут быть затронуты все части тела. Фактически, в тяжелых случаях видны волдыри на глазах, вызывающие потерю зрения. Из-за этого заболевания также могут возникнуть рубцы и другие серьезные проблемы со здоровьем. Это заболевание является генетическим и может передаваться по аутосомно-рецессивному или доминантному типу. Независимо от наследования ген COL7A1 мутирован у пораженных людей.

Обозначение Ускоренной Процедуры для AGLE-102

Обозначение Ускоренной Процедуры зарезервировано для лекарств, которые лечат серьезное заболевание с неудовлетворенной медицинской потребностью. Это приводит к более быстрой разработке, поскольку у создателя лекарства будет больше доступа к FDA и более быстрый процесс рассмотрения и утверждения.

AGLE-102, препарат, получивший это обозначение, представляет собой терапию внеклеточных везикул. Он предназначен для доставки белков, факторов заживления и генетического материала к поврежденной и покрытой волдырями ткани, что является обычным явлением при дистрофическом буллезном эпидермолизе. Начиная с 2021 года, он будет оцениваться в рамках испытания фазы 1/2а. Надеемся, что разработка этого препарата будет успешной, так как он улучшит жизнь многих пациентов с ДБЭ.

Здесь можно найти исходную статью.