Хотя многие фармацевтические компании подают заявки на одобрение и маркетинг, не все из них добиваются успеха. По данным Fierce Biotech, дочерняя компания Questex, Santhera Pharmaceuticals («Santhera»), является одной из самых последних компаний, столкнувшихся с этой неудачей. После неудачного промежуточного анализа компания Santhera остановила 3-ю фазу клинического исследования SIDEROS. В конечном счете, исследование было разработано для поддержки потенциального одобрения идебенона пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Идебенон

Согласно DrugBank, идебенон представляет собой небольшую молекулу:

[низкомолекулярный] синтетический аналог убихинона, жизненно важного клеточного антиоксиданта и важного компонента электронной транспортной цепи (ETC). Было высказано предположение, что, взаимодействуя с ETC, идебенон увеличивает производство АТФ, необходимого для функции митохондрий, снижает количество свободных радикалов, ингибирует перекисное окисление липидов и, следовательно, защищает липидную мембрану и митохондрии от окислительного повреждения.

Помимо МДД, идебенон испытывался в качестве средства лечения болезни Альцгеймера (безуспешно). Тем не менее, он одобрен EMA для лечения пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера (LHON).

Путь к одобрению идебенона EMA для лечения МДД был долгим и затянувшимся. В 2017 году EMA отклонило заявку на лекарство. Обращение в 2018 году также было безуспешным. Затем компания Santhera снова подала заявку на одобрение в 2019 году, используя данные, которые показали, как препарат предотвращает или замедляет повреждение органов дыхания.

Затем компания Santhera приступила к исследованию фазы 3 SIDEROS. В конечном итоге планировалось использовать эти данные для подачи отдельной заявки на лекарство в Соединенных Штатах. В исследование было включено 255 пациентов. Пациенты получали идебенон или плацебо. Однако результаты (пока не опубликованные) были неутешительными. Поскольку препарат не прошел промежуточный анализ, Сантера прекратил клинические испытания. Теперь, когда официально заканчивается программа глобального развития, компания Santhera должна реструктурировать бизнес. Их новыми направлениями будут разработка lonodelestat для лечения муковисцидоза (МВ) и vamorolone для лечения МДД.