Исследователи уже знают, что различные мутации генов способствуют возникновению различных подтипов болезни Шарко-Мари-Тута. Конкретное заболевание зависит от того, какой ген мутировал. Но, согласно Charcot-Marie-Tooth News, ученые недавно связали мутации гена…
Недавно биофармацевтическая компания Apellis Pharmaceuticals объявила о подаче Заявки на Новый Лекарственный Препарат (NDA) и Заявки на Получение Разрешения на Продажу (MAA) для Пегцетакоплана. В случае одобрения, эти заявки позволят…
Компания Cynata Therapeutics Limited недавно объявила о результатах своего доклинического испытания мезенхимальных стволовых клеток Cymerus ™, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), согласно данным BioSpace. Они тестируют эти клетки…
На прошлой неделе компания Cycle Pharma объявила об одобрении FDA однократной суточной дозы NITYR для пациентов с наследственной тирозинемией типа 1 (HT-1). Согласно информации о назначении, NITYR: ингибитор гидроксифенилпируватдиоксигеназы для…
Согласно сообщению PR Newswire, компания Locanabio, Inc. недавно опубликовала результаты доклинической оценки системы CRISPR Cas9 (RCas9), нацеленной на РНК, в качестве вмешательства в мышиной модели миотонической дистрофии 1 типа. (ДМ1).…
На прошлой неделе биотехнологическая компания BioMarin объявила, что доктор Линда Полгрин, доктор медицины, доктор медицинских наук, выступит на ежегодной встрече 2020 года Американского Общества Исследований Костей и Минералов (ASBMR). Ее…
На прошлой неделе Бристол Майерс Сквибб поделился данными за четыре года клинического исследования фазы 3 CheckMate-214. В конечном итоге, исследование было направлено на понимание безопасности, эффективности и переносимости Opdivo и…
Добро пожаловать в Редкий Класс, новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…
Согласно статье BioTech 365, на Виртуальном конгрессе ESMO 2020 были обнародованы данные фазы 3 исследования INVICTUS и исследования повышения дозы фазы 1, в которых QINLOCK оценивался как средство лечения стромальных…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
