Отслеживание аГУС Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) - редкое заболевание, при котором в мелких кровеносных сосудах почек образуются тромбы. Эти сгустки приводят к повреждению органов, что влечет за собой целый ряд…
В исследовании, опубликованном в NewsWise, агонисты рецепторов ретиноида-x (RXR) оценивают как средство лечения рецидивирующего и рефрактерного рассеянного склероза (РС). Было обнаружено, что этот специфический агонист RXR, бексаротен, способствует ремиелинизации, тем…
Недавно Канада сделала шаг в направлении более эффективных и доступных методов лечения пациентов с бета-талассемией, когда они одобрили РЕБЛОЗИЛ (луспатерсепт). Биофармацевтические компании Bristol Myers Squibb Canada («BMS Canada») и Acceleron…
Недавно фармацевтические компании Janssen из Johnson & Johnson («Янссен») объявили об одобрении FDA препарата Simponi Aria (голимумаб). Терапия предназначена для лечения пациентов детского возраста (в возрасте от 2 лет) с…
Компания CTI BioPharma недавно объявила, что они подают NDA на Pacritinib в качестве нового варианта для пациентов с миелофиброзом, которые сталкиваются с тяжелой тромбоцитопенией. Тромбоцитопения является результатом либо самого заболевания,…
Согласно сообщению общества AKU, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) недавно объявило положительное заключение о продлении срока действия метки на этикетке для нитизинона (продаваемого как Orfadin®). Мнение агентства о препарате…
Healio недавно опубликовал интервью с членами Программы Медицинского Обучения и Исследований Калифорнийского Университета в Лос-Анджелесе, проведенное Infectious Disease News. Всего несколько месяцев назад ВОЗ объявила о прекращении вспышки лихорадки Эбола,…
Seelos Therapeutics и Duke University подписали соглашение о спонсируемых исследованиях, что означает, что они будут работать в тандеме над оценкой и тестированием SLS-004, средства для лечения болезни Паркинсона. Их исследование…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group недавно объявила, что ее исследовательский терапевтический препарат setrusumab получил Обозначение от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Редкое…
2 октября 2020 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical («БиоМарин») объявила, что ее кандидат на генную терапию BMN 307 получил статус Ускоренной Процедуры от FDA. Терапия предназначена для лечения пациентов с…
Добро пожаловать в Редкий класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Биологический маркер («биомаркер») - это поддающиеся измерению признаки или характеристика, которая может рассказать исследователям что-то о вашем теле или здоровье. Например, индекс массы тела (ИМТ) является обычным биомаркером веса. Однако…
PracticeUpdate недавно опубликовала статью об исследовании, основная цель которого - облегчить бремя, которое испытывают многие мужчины при долгосрочном наблюдении за простатой. Активное наблюдение предпочтительнее в случаях рака простаты, относящихся к…
Компания Lidl GB только что объявила об отзыве таблеток Cologran Stevia. Эти подсластители содержат аспартам или E951. Хотя это не вредно для большинства людей, важно, чтобы этот ингредиент был указан…
Компания Eisai объявила, что они начнут фазу 3 исследования под названием MOMENTUM, чтобы оценить лоркасерин как средство лечения синдрома Драве. Это решение принимается после консультации с FDA. Кроме того, они…
Возрастные и эпилептические энцефалопатии (DEEs) или редкие эпилепсии - это несколько новая тема. Однако исследователи уже делают успехи в создании методов лечения неудовлетворенных потребностей пациентов. 30 сентября 2020 года биофармацевтическая…
Недавно фармацевтические компании Janssen из Johnson & Johnson сообщили, что они подали Заявку на Новый Лекарственный Препарат (NDA) для внутривенного введения UPTRAVI (селексипаг). Терапия предназначена для лечения пациентов с легочной…
Доктор Лиза Саммаритано из Медицинского колледжа Вейл Корнелл объяснила, как снизить риски во время беременности для женщин с ревматическими заболеваниями. Беременность и Ревматические Заболевания Пациентки, страдающие ревматическим заболеванием, могут столкнуться…
Дамиан Грин из Вашингтонского университета является Научным Руководителем нового исследовательского проекта множественной миеломы. Этот проект осуществляется благодаря соглашению об исследованиях между Исследовательским центром рака Фреда Хатча и SpringWorks Therapeutics. Nirogacestat…
Согласно статье из BioSpace, компании Vivet Therapeutics и Pfizer заключили производственное соглашение о разработке генной терапии Vivet, которая лечит болезнь Вильсона. Условия соглашения гласят, что Pfizer должен предоставить клинические материалы…
Недавно исследователи стремились лучше понять естественное течение и естественное развитие спинальной мышечной атрофии III типа (СМА). Согласно AJMC, это исследование предлагает более глубокое понимание этого менее представленного (и, следовательно, менее…
Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно объявила о положительных результатах двадцатичетырехнедельной биопсии у четырех пациентов, которые участвовали в первой группе клинических испытаний фазы II ARO-AAT. ARO-AAT - это исследовательский РНК-терапевтический препарат компании…
Организации Lupus Canada и Lupus Foundation of America объединились, чтобы вручить награду Lupus Canada Catalyst Award 2020. Этот грант предназначен для финансирования одного года исследований, которые улучшат жизнь людей с…
Компания BioMarin уже 15 лет разрабатывает методы лечения фенилкетонурии, и это дело, которому они очень привержены. Вот почему они так рады начать дозирование в своем исследовании PHEARLESS, которое будет оценивать…
На прошлой неделе биотехнологическая компания Anokion SA («Anokion») объявила о принятии FDA Заявки на получение Нового Исследуемого Препарата (IND). Компания Anokion представила IND для ANK-700, терапии для пациентов с рассеянным…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
