22 октября 2020 г. компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («Биокристал») объявила о публикации данных фазы 3 клинического исследования по оценке беротралстата у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Как разработчик низкомолекулярной терапии, предназначенной для лечения пациентов с редкими заболеваниями, компания BioCryst стремилась улучшить качество жизни (QOL) пациентов с HAО. Данные, опубликованные в журнале Journal of Allergy and Clinical Immunology, и содержат общие данные, собранные в течение первых 24 недель (5,5 месяцев) испытания.
Беротралстат
В клиническом испытании фазы 3 APeX-2 исследователи оценили безопасность, эффективность и переносимость беротралстата. Терапия назначается перорально. В исследование был включен 121 пациент (возраст 12+). Во время первой части исследования пациенты получали беротралстат в дозе 110 или 150 мг или плацебо. В конце концов, исследователи определили, что беротралстат значительно снижает приступы НАО и отек, особенно в более высоких дозах.
В настоящее время беротралстат рассматривается во многих странах под названием ORLADEYO. В Соединенных Штатах компания BioCryst подала заявку на Новый Лекарственный Препарат (NDA) для беротралстата и ожидает решения до конца года. Он также рассматривается в Японии, и решение будет принято в конце года. В Европейском Союзе EMA одобрило заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) для беротралстата и получит заключение в течение следующего года.
Наследственный Ангионевротический Отек (НАО)
Когда вы пытаетесь понять «наследственный ангионевротический отек», вы видите, что оно названо очень точно. Заболевание наследуется по аутосомно-доминантному типу, поэтому кому-то нужно унаследовать только один дефектный ген от родителей. «Ангио» означает, что он относится к кровеносным сосудам, а «отек» — это отек, вызванный избытком жидкости.
При HAО ген, который обычно контролирует белок крови (С1-ингибитор), частично функционирует или нефункционален. Обычно ингибитор С1 помогает бороться с болезнями и предотвращать воспаления. Но без достаточного количества рабочего C1-ингибитора начинает накапливаться белковый пептид, называемый брадикинин. В конечном итоге это заставляет кровеносные сосуды пропускать жидкость в ткани тела, вызывая воспаление.
Приступы НАО могут быть вызваны триггерами, такими как стресс или травма, но отек может возникать без каких-либо триггеров. Как правило, у женщин с НАО больше приступов, чем у мужчин, что, как считается, вызвано гормональными изменениями. Отеки обычно возникают в руках, ногах, кистях и пальцах ног; желудок и кишечник; губы, веки и щеки; и горло. В результате пациенты могут испытывать тошноту и рвоту, боль в животе и затрудненное дыхание.
Люди с наследственным ангионевротическим отеком (также называемым HAО или болезнью HAО) имеют генетический дефект на хромосоме 11, который приводит к повторяющимся приступам необъяснимого сильного отека под кожей. Наследственный ангионевротический отек поражает примерно 1 из 50 000 человек.
Узнайте больше о HAО здесь.
