Согласно сообщению PR Newswire, биофармацевтическая компания reVision Therapeutics, Inc. только что объявила, что ее экспериментальная терапия REV-0100 получила обозначения как Редкого Детского Заболевания, так и Орфанного Лекарства от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). Этот экспериментальный метод лечения разрабатывается для лечения болезни Штаргардта, редкого заболевания, которое может вызвать слепоту.

О Болезни Штаргардта

Болезнь Штаргардта — наследственное заболевание сетчатки, внутреннего слоя глаза, чувствительного к свету. Заболевание вызывает дегенерацию желтого пятна, которая может начаться в разное время жизни пациента. Существуют различные типы болезни Штаргардта, которые различаются в зависимости от мутировавшего гена; в типе 1 это вызвано альтернированием гена ABCA4. В наиболее тяжелых случаях дегенерация может начаться в детстве или подростковом возрасте и в конечном итоге привести к прогрессирующей потере зрения. Наиболее сильно страдает центр поля зрения; симптомы включают помутнение зрения, нарушение цветового зрения, волнообразное зрение, слепые пятна, потерю восприятия глубины и плохое ночное зрение. Симптомы невозможно исправить с помощью очков. Скорость потери зрения и симптомы различаются от человека к человеку. Хотя есть некоторые изменения в образе жизни, которые могут замедлить прогрессирование болезни Штаргардта, в настоящее время лечения нет. Большинство пациентов в конечном итоге станут слепыми. Чтобы узнать больше о болезни Штаргардта, нажмите здесь.

Об Обозначении Орфанных Лекарств

Обозначение Орфанного Лекарства обычно зарезервировано для методов лечения, которые разрабатываются для лечения редких заболеваний, которые определяются как любые болезни, которыми страдает менее 200 000 человек в США. Такие методы лечения должны демонстрировать потенциальные преимущества в эффективности или безопасности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения; в качестве альтернативы, терапия должна иметь потенциал для удовлетворения в настоящее время неудовлетворенных медицинских потребностей. Это назначение дает компании-получателю несколько преимуществ, таких как налоговые льготы, отказ от определенных сборов и семилетний период эксклюзивности на рынке, если FDA одобрит препарат.

Об Обозначении Редких Детских Заболеваний

Обозначение «Редкое Детское Заболевание» предназначено для терапии, предназначенной для лечения редких заболеваний, которые в первую очередь поражают людей в возрасте восемнадцати лет и младше. Как и в случае с обозначением Орфанного Лекарства, лечение должно либо удовлетворять неудовлетворенную потребность, либо иметь потенциальные преимущества по сравнению с текущими методами лечения. Компания-получатель получает ваучер FDA Приоритетного Рассмотрения, который может быть использован при подаче заявки на одобрение в будущем; в качестве альтернативы ваучер можно продать другой компании.