Согласно сообщению Biotech 365, биотехнологическая компания Kezar Life Sciences, Inc. недавно объявила, что ее экспериментальная терапия KZR-616 была отмечена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) как Орфанный Препарат. Эти обозначения предназначены для лечения дерматомиозита и полимиозита — связанных редких заболеваний, поражающих мышцы. Kezar Life Sciences специализируется на поиске передовых методов лечения онкологии и иммуноопосредованных заболеваний.

О Дерматомиозите

Дерматомиозит — это хроническое воспалительное заболевание, которое в первую очередь поражает кожу и мышцы. Хотя механизм заболевания представляет собой аутоиммунный ответ, причина дерматомиозита, как правило, неясна. Симптомы включают кожную сыпь, которая может принимать несколько форм, например чешуйчатые папулы на суставах пальцев, V-образную форму на груди, вокруг глаз с припухлостью, вдоль спины и плеч, а также на плечах и бедрах. Люди с дерматомиозитом также испытывают прогрессирующую мышечную слабость, которая начинается в бедрах и плечах, что затрудняет движение. Чтобы узнать больше о дерматомиозите, нажмите здесь.

О Полимиозите

Полимиозит — это хроническое заболевание, характеризующееся воспалением мышц с поражением эндомизиального слоя скелетных мышц. Причина неизвестна, но связана с раком и глютеновой болезнью. Симптомы полимиозита включают мышечную боль, мышечную слабость, мышечную атрофию, проблемы с движением, проблемы с глотанием, провисание стопы, увеличение лимфатических узлов и лихорадку. Симптомы со временем прогрессируют. На более поздних стадиях могут быть поражены легкие и сердце. Чтобы узнать больше о полимиозите, нажмите здесь.

Об Обозначении Орфанных Лекарств

Обозначение орфанного лекарства обычно зарезервировано для разрабатываемых терапий для лечения редких заболеваний, которые определяются как любые заболевания, от которых страдают менее 200 000 человек в США. Терапия должна либо удовлетворять неудовлетворенную медицинскую потребность, либо демонстрировать потенциальные преимущества с точки зрения безопасности или эффективности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Это обозначение дает компании-получателю несколько преимуществ, таких как отказ от определенных сборов, налоговые льготы и период эксклюзивности на рынке продолжительностью семь лет, если препарат одобрен FDA.

О KZR-616

KZR-616 является селективным ингибитором иммунопротеасом, что делает его потенциально эффективным в борьбе с различными факторами иммунного воспаления. Клиническое исследование фазы 2, посвященное изучению этого препарата у пациентов с полимиозитом и дерматомиозитом, находится в процессе набора пациентов.