Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием. Что еще более интересно, авторы исследования также предполагают, что это лекарство может служить альтернативой терапии кортикостероидами, а также может быть эффективным при других заболеваниях, при которых обычно используются кортикостероиды.
О Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД)
Мышечная дистрофия Дюшенна — это нервно-мышечное заболевание, и это один из наиболее тяжелых типов мышечной дистрофии. Оно характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, которая обычно начинается в возрасте четырех лет и быстро ухудшается. Как генетическое заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, чаще всего страдают мужчины, а у женщин лишь иногда проявляются легкие симптомы. Заболевание вызвано мутациями гена дистрофина. Симптомы мышечной дистрофии Дюшенна включают падение, неправильную осанку при ходьбе, возможную потерю способности ходить, деформации мышечных волокон, умственную отсталость (не во всех случаях), увеличение языка и икроножных мышц, деформации скелета, мышечную атрофию, сердечные аномалии и трудности с дыханием. Лечение включает в себя различные лекарства и методы лечения, которые могут помочь облегчить симптомы и замедлить прогрессирование заболевания. При хорошем уходе продолжительность жизни обычно составляет около тридцати лет. Срочно необходимы более эффективные методы лечения этого заболевания. Чтобы узнать больше о мышечной дистрофии Дюшенна, нажмите здесь.
О Кортикостероидах
Кортикостероиды какое-то время были компонентом лечения этого редкого заболевания, поскольку они помогают снять воспаление, поражающее мышцы, и, как было показано, улучшают общее качество жизни. При этом часто требуется высокая дозировка, а длительное использование может привести к проблемам с безопасностью и серьезным побочным эффектам.
Уменьшение Побочных Эффектов
Исследователи надеются, что лечение ваморолоном можно использовать для уменьшения воспаления, при этом доза увеличивается с возрастом пациента. Это невозможно с кортикостероидами. В идеале такой подход мог бы замедлить прогрессирование заболевания. В исследование были включены пациенты в возрасте от четырех до семи лет, которые ранее не лечились стероидами. Этим пациентам давали ваморолон в течение 18 месяцев, а затем контролировали их двигательные функции в течение шести месяцев.
Ученые заметили улучшения в скорости подъема по лестнице, бега и ходьбы. Между тем, потенциальных побочных эффектов от стероидов не было. Эти данные свидетельствуют о том, что это лекарство может реально повысить качество жизни пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Ознакомьтесь с оригинальным исследованием здесь.
