Согласно сообщению PR Newswire, фармацевтическая и диагностическая компания Menarini Group недавно объявила, что ее лекарство tagraxofsup (продаваемое как Elzonris) получило положительное заключение, рекомендующее одобрение Комитета по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP). Это заключение CHMP, которое является частью Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA), рекомендует использовать этот препарат в качестве терапии первой линии для взрослых пациентов с редким заболеванием бластных плазмоцитоидных опухолей дендритных клеток (ОБПДК).

О ОБПДК

Опухоль из бластных плазмоцитоидных дендритных клеток (ОБПДК) — редкое заболевание крови, которое поражает плазмоцитоидные дендритные клетки. Прогнозируется, что это заболевание составляет менее 0,5% всех случаев заболевания крови. Плазмацитоидные дендритные клетки — это редкий тип клеток иммунной системы, которые играют роль в борьбе с вирусными инфекциями. Заболевание имеет характеристики, сходные как с лейкемией, так и с лимфомой. Хотя факторы риска остаются неизвестными, ОБПДК появляется после накопления мутаций в предшественниках плазматических дендритных клеток (pDC). Симптомы заболевания включают язвы, синякоподобные пятна или поражения кожи, увеличение лимфатических узлов, печени и/или селезенки, анемию и наличие злокачественных КПК по всему телу. Лечение часто включает химиотерапию и трансплантацию стволовых клеток, но после этого лечения болезнь почти всегда рецидивирует. Следовательно, пятилетняя выживаемость для ОБПДК низкая. Существует острая необходимость в более эффективных методах лечения этого заболевания. Чтобы узнать больше о ОБПДК, нажмите здесь.

О Elzonris

В связи с острой необходимостью в новых методах лечения, заключение будет рассмотрено Европейской Комиссией для определения права на получение разрешения на продажу. Elzonris был одобрен для лечения этого заболевания в США в 2018 году для пациентов в возрасте двух лет и старше. Это терапия, нацеленная на CD123, и в настоящее время она проходит испытания при других злокачественных новообразованиях, положительных по CD123, таких как миелофиброз, острый миелоидный лейкоз и хронический миеломоноцитарный лейкоз. Он может быть полезен при других заболеваниях, где также присутствует мишень CD123.

Мнение CHMP было основано на положительных результатах крупнейшего клинического испытания пациентов с ОБПДК. В исследование были включены как ранее леченные пациенты, так и те, кто еще не получал никакого лечения.

С таким мнением, срочно необходимая терапия для пациентов с ОБПДК может вскоре получить одобрение в ЕС.