Согласно сообщению Fierce Pharma, фармацевтическая компания Alnylam Pharmaceuticals недавно добилась одобрения своего экспериментального препарата люмасиран (продается как Oxlumo) для использования в ЕС в качестве средства лечения первичной гипероксалурии 1 типа, редкого заболевания. Это историческое подтверждение, поскольку исходы этого заболевания ужасны, и ранее не существовало одобренных методов лечения. Решение по лекарству ожидается в США в следующем месяце.

О Первичной Гипероксалурии

Первичная гипероксалурия — это редкое прогрессирующее заболевание, при котором организм вырабатывает избыток оксалатов. Это в первую очередь приводит к образованию отложений оксалата, которые появляются в почках и мочевом пузыре, что приводит к частому образованию камней в почках. Существует три различных типа первичной гипероксалурии, которые отличаются различными причинными мутациями, затрагивающими разные гены. Симптомы, возникающие в результате этих нарушений, являются результатом оксалатных отложений, появляющихся в разных частях тела. Оксалат может появиться в костном мозге, суставах и костях. Частые камни в почках приводят к таким симптомам, как острая боль, вторичное инфицирование мочи и, в конечном итоге, к повреждению почек. Поскольку эти камни появляются в раннем возрасте, почечная недостаточность вызывает серьезную озабоченность у пациентов с первичной гипероксалурией. В настоящее время нет одобренных лекарств от этого заболевания. Подходы к лечению могут включать диализ (при отказе почек) и трансплантацию почки/печени. Чтобы узнать больше о первичной гипероксалурии, нажмите здесь.

О Oxlumo

Лекарство использует механизм РНКи, который способен снизить избыточное производство оксалата. Он предназначен для подкожного введения каждые три месяца. Ключом к максимальному эффекту этого нового препарата будет более быстрое выявление пациентов до того, как заболевание разовьется и почки откажут.

Доступ — Это Ключ

Терапия редких заболеваний часто может достигать астрономических цен и включать в себя одни из самых дорогих лекарств на планете. Компания Alnylam стремится найти механизмы доступа, которые подходят для отдельных стран и учитывают местные факторы, с общей целью — устойчивый доступ к этой терапии для пациентов, которые остро нуждаются в более эффективном вмешательстве для предотвращения отказа органов.