Согласно статье Biospace, компания Takeda Pharmaceuticals опубликовала результаты своего исследования фазы 3 HELP, расширенного исследования TAKHZYRO. Это лечение наследственного ангионевротического отека (НАО) снижает частоту приступов и даже предотвращает их в целом.

О НАО

Наследственный ангионевротический отек (НАО) — редкое генетическое заболевание, которое характеризуется эпизодами сильного отека кровеносных сосудов. Хотя эти атаки могут быть вызваны стрессом или травмами, они часто возникают без причины. Независимо от причины, симптомы включают отек конечностей, отек лица до такой степени, что глаза закрываются, сильное вздутие живота, которое может вызвать рвоту, тошноту и боль, а также отек в горле, из-за которого становится трудно или невозможно дышать. Эти симптомы являются результатом генетической мутации на хромосоме 11, которая наследуется по аутосомно-доминантному типу. Когда появляется эта мутация, белок, называемый ингибитором C-1, не может должным образом выполнять свою работу. Это приводит к избытку пептида, называемого брадикинином, который вызывает воспаление во всем теле.

Об Исследовании

Исследователи из компании Takeda обнаружили, что TAKHZYRO — это жизнеспособный вариант лечения для пациентов с НАО в возрасте старше 12 лет, так как он способен снизить частоту приступов и даже предотвратить их. Профиль безопасности также остался в соответствии с предыдущими исследованиями. Результаты включают:

• Средняя частота атак снизилась на 87,4%.
• Почти 70% участников прожили 12 месяцев без приступа
• 54,7% участников испытали побочные эффекты, наиболее частыми из которых были боль в месте инъекции, головная боль или инфекции дыхательных путей.
• 93% пациентов испытали снижение приступов как минимум на 70%.

Поскольку приступ НАО может быть серьезным и даже опасным для жизни, абсолютно необходимо иметь жизнеспособные варианты лечения. Надеемся, TAKHZYRO продолжит добиваться успехов в своем развитии и сможет помочь пациентам.