Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Sanofi, заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в рамках исследовательского лечения авальглюкозидазой альфа будет рассмотрена Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) в приоритетном порядке. Эта терапия разрабатывается для лечения редкой болезни Помпе. Агентство намерено принять решение по BLA к 18 мая 2021 года.
О Болезни Помпе
Болезнь Помпе, также известная как болезнь накопления гликогена II типа, является генетическим нарушением обмена веществ. Это заболевание может вызывать повреждение нервов и мышц по всему телу и является результатом чрезмерного накопления гликогена в клеточных лизосомах. Это происходит из-за дефицита определенного фермента. Заболевание является результатом генетической мутации, которая появляется на хромосоме 17. Симптомы болезни Помпе различаются в зависимости от того, когда оно появляется. Они могут включать плохой рост, проблемы с кормлением, увеличенное сердце, плохой мышечный тонус, мышечную слабость и проблемы с дыханием. Также существует форма с поздним началом, которая в основном отличается отсутствием сердечных аномалий. Первичное лечение болезни Помпе — замещение ферментов. Хотя это лечение может улучшить симптомы и улучшить выживаемость, необходима высокая дозировка, которая в первую очередь останавливает прогрессирование болезни. Чтобы узнать больше о болезни Помпе, нажмите здесь.
О Авальглюкозидазе Альфа
Авальглюкозидаза альфа разработана как долгосрочная ферментативная заместительная терапия, которая предназначена для улучшения доставки фермента кислой альфа-глюкозидазы в мышечные клетки. Он нацелен на рецептор манноза-6-фосфата, который играет решающую роль в доставке фермента. В случае одобрения эта новая терапия может стать новым стандартом лечения болезни Помпе. BLA был принят FDA на основании обнадеживающих результатов клинических испытаний фазы 2 и фазы 3.
Препарат также имеет Заявку на получение Регистрационного Удостоверения, которая находится на рассмотрении Европейского Агентства по Лекарственным Средствам. Кроме того, авальглюкозидаза альфа получила обозначение «Перспективная Инновационная Медицина» от Агентства по Регулированию Лекарственных Средств и Продуктов Здравоохранения Великобритании. С постоянным прогрессом и пересмотром терапии пациенты в Европе и США вскоре смогут получить новое, более эффективное лечение своего заболевания в следующем году.
