19 ноября 2020 года агентство Research! America провело информационный веб-семинар под названием «От Науки, Удостоенной Нобелевской Премии, к Лечению Следующего Поколения: Прослеживание Пути Прорыва в Редких Заболеваниях с Помощью РНКи». Этот веб-семинар был посвящен истории интерференции РНК, научному подходу, который позволил более эффективно лечить редкие заболевания. На вебинаре группа участников обсудила историю РНКи, ее использование в медицине сегодня и то, что может быть в будущем.
Доктор Фил Шарп, профессор Института Интегративных Исследований Рака Массачусетского Технологического Института им. Коха, рассказал о том, как впервые был открыт механизм РНКи. В 1998 году эксперименты с использованием червей показали, что фрагменты РНК могут естественным образом вызывать эффект, называемый подавлением генов. Первоначальной основой этих открытий были более ранние исследования сплайсинга РНК; в 1977 году ученые впервые осознали, что РНК можно разделить на экзоны (которые производят белки) и интроны (которые этого не делают). Кроме того, в петунии была обнаружена естественная форма сайленсинга генов, называемая косупрессией.
В 21 веке произошла волна новых событий. В 2001 году ученые впервые успешно подавили гены с помощью синтетической миРНК. В следующем году РНКи были использованы для подавления вирусов, таких как ВИЧ. К 2008 году стало ясно, что РНКи можно использовать для лечения болезней у людей. Десять лет спустя Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) одобрило первую в истории РНКи-терапию в качестве лечения полинейропатии, связанной с наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR).
Доктор Акшай Вайшнау — президент по исследованиям и разработкам компании Alnylam Pharmaceuticals, которая разработала ONPATTRO — первую в истории РНКи терапию. С тех пор у компании есть еще одна одобренная РНКи-терапия под названием GIVLAARI, которая используется для лечения редкой острой печеночной порфирии. Он обсудил некоторые проблемы, которые необходимо было преодолеть, чтобы создать эффективное лекарство от РНКи. К ним относятся сложность получения клетками идентификации РНК, риск запуска воспаления и тот факт, что молекула, опосредующая РНКи, может легко дегенерировать.
Alnylam — не единственная компания, которая разрабатывает методы лечения РНКи. Д-р Брайан Замбрович, вице-президент по функциональной геномике и руководитель отдела VelociGene® в Regeneron, рассказал о достижениях компании в разработке методов лечения, ориентированных на глаза и центральную нервную систему. Они обнаружили, что РНКи в печени и ЦНС могут остановить прогрессирование заболевания на шесть месяцев с помощью однократной дозы.
РНКи потенциально может быть полезен в самых разных приложениях, таких как обезболивание, лечение рака, лечение инфекционных заболеваний и т. д. В будущем РНКи может сыграть революционную роль в новых методах лечения.
