В пресс-релизе от конца ноября фармацевтическая компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («BioCryst») объявила о публикации данных своего клинического исследования APeX-J в Allergy. Во время испытания, которое проводилось в Японии, исследователи оценивали Berotralstat у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Вы можете найти полные опубликованные результаты здесь.
Berotralstat
По данным Angioedema News, Berotralstat представляет собой пероральный антагонист калликреина плазмы. Angioedema News отмечает:
HAО — это редкое наследственное заболевание, при котором дефекты ингибитора C1, белка, участвующего в иммунном ответе организма, приводят к чрезмерной выработке брадикинина. Этот медиатор воспаления регулирует кровяное давление и воспаление, побуждая мелкие кровеносные сосуды расширяться (увеличиваться).
Поскольку калликреин плазмы является предшественником брадикинина, berotralstat подавляет его и снижает уровень брадикинина. В результате он уменьшает вспышки HAО. В Японии около 2500 человек страдают НАО. Нет доступных средств долгосрочной профилактики. APeX-J — это первое плацебо-контролируемое исследование методов лечения НАО, которое проводится в стране и может предложить новый терапевтический вариант для нуждающихся пациентов.
Во время исследования APeX-J berotralstat был относительно безопасен и хорошо переносился. Участники получали беротралстат 150 мг и обследовались в течение 24 недель (5,5 месяцев). За это время препарат значительно уменьшил приступы НАО по сравнению с плацебо. Эти результаты отражают результаты клинического исследования APeX-2.
В настоящее время BioCryst ожидает решения от своего нового лекарственного препарата. Если все пойдет хорошо, компания получит это решение до конца года.
Наследственный Ангионевротический Отек (НАО)
Наследственный ангионевротический отек наследуется по аутосомно-доминантному типу, что означает, что пациенты должны унаследовать только один мутировавший ген для развития этого заболевания. HAО назван удачно; ангио относится к кровеносным сосудам, а отек — это отек, вызванный скоплением избыточной жидкости. Таким образом, люди с НАО испытывают повторяющиеся приступы необъяснимой подкожной опухоли. Хотя некоторые из этих атак не вызваны триггерами, потенциальные триггеры включают курение, травмы, стресс, гормональные колебания. Как правило, женщины с НАО более симптоматичны, чем мужчины.
Симптомы и характеристики включают:
- Прикрытые опухшие глаза
- Сильное воспаление губ, век и щек
- Вздутие живота
- Тошнота и рвота
- Боль в животе
- Отек гортани, пищевода и трахеи
- Затрудненное дыхание
- Отек рук, кистей, ног и пальцев ног до 2х + нормального размера
