BioMarin планирует расширить свою клиническую программу для лечения ахондроплазии восоритидом. Это расширение включает в себя два новых испытания фазы 2, первое из которых будет оценивать восприятие восоритида у младенцев с…
Секвенирование ДНК стало частью нашей жизни - но что это такое? Во-первых, это большой бизнес. В 2003 году на секвенирование ферментов и реагентов было вложено около 3 миллиардов долларов США.…
FDA недавно присвоило AMO-02 статус Редкого Детского Заболевания (RPD), средство для лечения врожденной миотонической дистрофии. Поскольку в настоящее время существует неудовлетворенная медицинская потребность в этом заболевании, это назначение - большой…
CymaBay Therapeutics, биофармацевтическая компания, базирующаяся в Ньюарке, Калифорния, разрабатывает и предоставляет доступ к новым методам лечения, в последнее время уделяя особое внимание первичному билиарному холангиту (ПБХ). В настоящее время компания…
Согласно статье Newswise, результаты испытаний, опубликованные в журнале PLOS Medicine, предполагают, что препарат ваморолон (vamorolone) может повысить эффективность терапии кортикостероидами у пациентов, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, редким генетическим заболеванием.…
Согласно сообщению Cancer Network, Европейская Комиссия недавно одобрила двухкомпонентное комбинированное лечение прогрессирующего рака яичников с положительным результатом гомологичной рекомбинации (HRD). Это поддерживающее лечение первой линии состоит из препаратов олапариба (продается…
Согласно данным сайта pharmalive.com, фармацевтическая компания Calliditas Therapeutics планирует получить разрешение на свою терапию Нефекон (Nefecon) от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Это…
Компания Sedor Pharmaceuticals, партнер Ligand Pharmaceuticals, недавно получила одобрение FDA на SESQUIENT, лечение эпилептического статуса. Он одобрен для лечения как взрослых, так и детей, и мы надеемся, что это приведет…
Согласно сообщению Newswise, компания, занимающаяся редактированием генома, Intellia Therapeutics недавно объявила, что первому пациенту была введена доза в ходе исследования фазы 1, в ходе которого будет проверена его исследовательская терапия…
Компания Sierra Oncology недавно выпустила два реферата, которые будут представлены на 62-м ежегодном собрании Американского Общества Гематологов (ASH). Встреча запланирована на 5-8 декабря. Оба реферата касаются момелотиниба, препарата для лечения…
Компания IntraBio недавно начала расширенное исследование фазы II исследования IB1001, препарата для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. Это решение было принято вскоре после анализа положительных результатов исследования фазы II, поскольку…
Rhythm Pharmaceuticals, базирующаяся в Бостоне, Массачусетс, - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке методов лечения редких генетических заболеваний, вызывающих ожирение. До сих пор не существовало фармакологических методов лечения таких заболеваний. Результаты…
Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас. О…
В начале прошлой недели компания Agios Pharmaceuticals («Agios») объявила, что ее препарат Mitapivat (Митапиват) получил статус Орфанного Лекарства. Эта пероральная терапия представляет собой активатор пируваткиназы R (PKR). Поскольку компания Agios…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
