Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас.
О Мышечной Дистрофии Беккера
Мышечная дистрофия Беккера — одна из многих форм мышечной дистрофии. Этот тип характеризуется прогрессирующей слабостью и потерей мышечной массы сердечных и скелетных мышц. Обычно это поражает мужчин, начиная с возраста от пяти до пятнадцати лет. Слабость обычно начинается в тазу и ногах, что приводит к таким симптомам, как падение, трудности при ходьбе и проблемы с мышцами. По мере ослабления сердечной мышцы другим симптомом становится кардиомиопатия. К другим эффектам относятся усталость, когнитивные проблемы, сколиоз, затрудненное дыхание, контрактуры, потеря равновесия и координации, а также мышечная слабость в различных областях тела. Все эти симптомы являются результатом мутации в гене DMD, который наследуется по X-сцепленному рецессивному паттерну. В настоящее время лекарства нет, а лечение симптоматическое.
Об Исследовании
Это исследование предназначено для оценки безопасности, фармакокинетики и переносимости EDG-5506 как у здоровых участников, так и у пациентов с мышечной дистрофией Беккера. Это лечение было создано, чтобы остановить дегенерацию мышц, которая характерна для этого заболевания. Оно работает, чтобы остановить воспаление и фиброзную реакцию, а также поддерживает физическую функцию и целостность мышц.
Он будет двойным слепым, рандомизированным, однократным или многократным по возрастанию и плацебо-контролируемым с целью исследования безопасности, фармакокинетики и переносимости EDG-5506. Участникам будет дана однократная или многократная пероральная доза или плацебо. Узнайте больше об этом исследовании здесь.
Исследователи воодушевлены возможностями, которые это лечение представляет для пациентов с мышечной дистрофией Беккера и, возможно, с мышечной дистрофией Дюшенна, поскольку они относятся к малообеспеченному населению.
Здесь можно найти исходную статью.
