По данным ForexTV, коммерческая компания по генной терапии Spark Therapeutics («Spark») недавно объявила предварительные данные клинического испытания фазы 1/2 по оценке SPK-8016, исследуемой генной терапии для пациентов с гемофилией А. Помимо определения безопасности, эффективность и переносимость SPK-8016, исследование также стремится определить подходящую дозу. Пациенты, включенные в исследование, — взрослые мужчины.

SPK-8016

SPK-8016, разработанный компанией Spark, представляет собой новую генную терапию, которая помогает пациентам без ингибиторов FVIII или в анамнезе этих ингибиторов. Данные, представленные на виртуальном конгрессе EAHAD в 2021 году, отслеживали 4 участника с гемофилией A. Участники получили единственную дозу SPK-8016 5 × 1011 вг / кг. Данные исследования включают:

• Препарат был относительно безопасным и хорошо переносимым, серьезных побочных эффектов или осложнений не наблюдалось.
• Ни у одного из 4 пациентов не наблюдалось развития ингибитора во время или после исследования.
• SPK-8016 снизил ежегодную скорость инфузии на 98% и ежегодную частоту кровотечений на 85%.
• При наблюдении за пациентами у многих наблюдалась стабильная и продолжительная активность фактора VIII.
• Пациенты, не проходивших никаких других методов лечения, испытали лучший ответ при SPK-8016.
• Во время лечения ни у одного пациента не было повышенных уровней АЛТ или АСТ, что позволяет предположить, что SPK-8016 не является гепатотоксичным.

Гемофилия A

Гемофилия А, также известная как дефицит фактора VIII или классическая гемофилия, представляет собой наследственное нарушение свертываемости крови, вызванное дефицитом белка свертывания фактора VIII. Поскольку у них отсутствует этот фактор свертывания крови, пациенты с гемофилией А часто не имеют эффективного процесса свертывания крови. Таким образом, кровотечение часто бывает чрезмерным, интенсивным и продолжительным. Поскольку гемофилия А передается рецессивным образом, она в основном поражает мужчин. Приблизительно на 1 из 5000 рождений приходится случай заболевания гемофилией А. Симптомы включают:

• Легкие синяки и кровотечения
• Чрезмерная менструация или кровотечение после родов (если они наблюдаются у женщин)
• Боль в суставах и воспаление
• Частые кровотечения из носа
• Необъяснимая раздражительность (у младенцев)
• Кровь в моче или кале, вызвано кровотечением из пищеварительного тракта и мочевыводящих путей
• Обильное кровотечение после травмы, повреждения, стоматологической работы или операции
• Боли в мышцах

Узнайте больше о гемофилии А здесь.