Ионис и Калифорнийский университет в Сан-Диего (UCSD) сформировали команду для исследования технологии антисмысловых олигонуклеотидов в качестве лечения множественной миеломы. Их препарат, ION251, показал положительные результаты при введении мышам с моделями редкого рака. Эти данные привели к фазе 1 исследования, в которое в настоящее время входят пациенты.

О Множественной Миеломе

Множественная миелома — это форма рака, поражающая плазматические клетки. Это заставляет их накапливаться в костном мозге и выталкивать здоровые клетки, в результате чего образуются М-белки. Именно эти белки вызывают характерные симптомы, которые включают боль в костях, потерю веса, тошноту, потерю аппетита, усталость, проблемы с почками, запоры, частые инфекции, затуманенность сознания, низкий показатель крови, чрезмерную жажду, слабость или онемение в ногах и гиперкальциемию. Хотя медицинские работники не знают, что вызывает этот рак, они знают, что во многих клетках миеломы отсутствует часть или вся хромосома 13. Варианты лечения множественной миеломы включают химиотерапию, стероиды, иммуномодулирующие препараты, ингибиторы HDAC и ингибиторы протеасом.

ION251 для Множественной Миеломы

ION251 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который представляет собой форму лечения, которая связывается с мРНК, чтобы остановить экспрессию определенных генов и выработку белков, вызывающих заболевание. В этом случае ION251 связывается с геном IRF4 и заставляет его замолчать, поскольку он способствует росту и размножению злокачественных клеток.

Используя мышиные модели множественной миеломы, исследователи из Ionis и UCSD смогли изучить действие препарата. Они обследовали мышей в течение шести недель, вводя дозу ION251 каждый день в течение первой недели и три дозы в неделю после этого. Что касается результатов, выжило 70% мышей, что можно сравнить с контрольной группой, когда все мыши погибли. Исследователи заявили, что препарат увеличивает выживаемость и значительно снижает количество раковых клеток.

Взгляд в Будущее

Благодаря успеху доклинических испытаний, исследователи в настоящее время набирают участников для исследования ION251 фазы 1 у пациентов с устойчивой к лечению множественной миеломой.

Компания Ionis довольна положительными результатами, поскольку ION251 теперь является одним из нескольких онкологических препаратов, находящихся в их разработке. Он присоединится к другим антисмысловым олигонуклеотидам, находящимся в разработке, включая лечение метаболических, почечных, сердечно-сосудистых, неврологических и легочных заболеваний.

Здесь можно найти исходную статью.