Биотехнологическая компания Ovid опубликовала неутешительные результаты испытания OV101, потенциального средства для лечения синдрома Ангельмана. Испытание фазы 3 продемонстрировало отсутствие существенной разницы в эффективности между плацебо и OV101. Компания Ovid теперь должна решить, стоит ли развивать это лечение дальше.
О Синдроме Ангельмана
Синдром Ангельмана (СА) — это нейрогенетическое заболевание. Из-за своей редкости его часто ошибочно принимают за церебральный паралич или аутизм. Оно характеризуется судорогами, нарушениями развития и неврологическими проблемами и возникает, когда ген на хромосоме 15 либо дефектен, либо отсутствует. Причина этого изменения в хромосоме 15 неизвестна, поскольку, по-видимому, нет наследственного компонента.
Первые признаки СА проявляются в раннем детстве, так как дети не ползают и не разговаривают, что присуще для этого возраста. Судороги появятся позже, в детстве. Дети с этим синдромом часто очень счастливы, любят смеяться и улыбаться. Другие симптомы этого заболевания включают отсутствие речи или ее минимальность, небольшой размер головы, трудности с ходьбой и движением, толкание языком, взмахи руками и поднятие рук при ходьбе, жесткие и резкие движения, нарушения сна и трудности с кормлением.
После того, как врач заметит характерные симптомы АС, он назначит генетические тесты для подтверждения диагноза. Эти тесты могут быть тестом на метилирование ДНК, тестами на секвенирование генов и тестами флуоресцентной гибридизации in situ (FISH). После подтверждения диагноза назначается лечение для устранения симптомов синдрома. Обычные методы лечения включают противосудорожные препараты, а также поведенческую, физическую и коммуникативную терапию.
Разработка OV101
Джереми Левин создал компанию Ovid в 2015 году с целью перепрофилировать лекарственные препараты, которые в настоящее время не используются при редких заболеваниях мозга. Первым препаратом, лицензированным его компанией, был габоксадол, от которого отказались и назвали «снотворным, не вызывающим привыкания». В 2017 году перед выпуском на рынок таблетка была переименована в OV101.
Джереми Левин и его партнер Мэтью Дьюринг думали, что OV101 будет положительным средством лечения синдрома Ангельмана. Они включали мнения пациентов, мнение лиц, осуществляющих уход, и консультации врачей в свой план исследования, чтобы гарантировать, что оно принесет наибольшую пользу пациенту.
Предыдущее испытание фазы 2 было положительным, хотя некоторые остались скептически настроены. Поскольку испытание фазы 3 закончилось неудачей, казалось, что это сомнение было оправдано. По семибалльной шкале влияние OV101 на заболевание пациентов составило 0,7 балла, а эффект плацебо — 0,8 балла.
Взгляд в Будущее
Эти результаты очень разочаровывают исследователей и пациентов. Компания Ovid теперь должна оценить любые дальнейшие шаги в отношении этого препарата, если таковые вообще существуют. Они все еще разрабатывают OV935 с компанией Takeda для лечения редких эпилепсий, на что они могут обратить свое внимание при потере OV101.
Здесь можно найти исходную статью.