В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания AltruBio Inc. сообщила, что ее терапия нейхулизумабом (AbGn-168H) получила статус Ускоренной Процедуры для лечения пациентов со стероидорезистентной острой болезнью трансплантат против хозяина (РТПХ). Рефрактерность к стероидам относится к заболеванию, которое ранее не поддавалось лечению стероидами.

Нейхулизумаб

В течение многих лет компания AltruBio работает над разработкой уникальных терапевтических возможностей для удовлетворения неудовлетворенных потребностей пациентов. В этом случае РТПХ может быть трудно лечить, если стероиды или другие варианты лечения не работают. Несмотря на то, что методы лечения существуют, многие пациенты по-прежнему остаются без вариантов, что делает неихулизумаб потенциально привлекательным вариантом.

Компания AltruBio описывает нейхулизумаб как:

первое в своем классе антитело, направленное на множество аутоиммунных и иммуноопосредованных воспалительных заболеваний.

Этот регулятор иммунных контрольных точек нацелен на PSGL-1 и снижает нагрузку сверхактивных Т-клеток, типа иммунных клеток. К настоящему времени неихулизумаб получили 170 пациентов. В настоящее время исследователи оценивают нейхулизумаб при РТПХ в рамках фазы 1b клинического исследования.

Препарат получил обозначение Ускоренной Процедуры. Этот статус предназначен для разработки и обзора лекарств, предназначенных для удовлетворения неудовлетворенных потребностей, которые FDA определяет как:

предоставление терапии там, где ее нет, или предоставление терапии, которая потенциально может быть лучше, чем доступная терапия.

Чтобы удовлетворить неудовлетворенную потребность, лекарство должно демонстрировать повышенную эффективность по сравнению с текущими методами лечения, уменьшать нагрузку на предшествующие методы лечения или улучшать результаты лечения пациентов. Помимо обозначения Ускоренной Процедуры, неихулизумаб также получил обозначение Орфанного Препарата. Этот статус предоставляется лекарствам, предназначенным для лечения людей с редкими заболеваниями (от которых страдают 200 000 или менее американцев).

Реакция Трансплантата Против Хозяина (РТПХ)

Существует две формы (острая и хроническая) осложнения реакции трансплантат против хозяина (РТПХ), которые могут возникнуть после трансплантации аллогенных стволовых клеток или костного мозга. Это происходит, когда Т-клетки донора рассматривают клетки хозяина как чужеродные и атакуют тело реципиента. Хроническая РТПХ обычно возникает в течение 3 месяцев после трансплантации и может длиться всю жизнь. Симптомы хронической РТПХ включают:

• Сухие глаза или рот
• Потеря аппетита
  • Это также может быть связано с трудностями при приеме пищи или повышенной чувствительностью к новой пище и температуре.
• Болезненные язвы во рту и горле
• Кожная сыпь
• Твердые, ломкие ногти
• Выпадение волос и ногтей
• Заболевание десен и / или кариес
• Тошнота и рвота
• Затрудненное дыхание
• Хронический кашель
• Непреднамеренная потеря веса
• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)

С другой стороны, острая РТПХ обычно возникает в течение первых 6 месяцев после трансплантации. Хотя хроническая РТПХ может поражать несколько органов, острая версия обычно поражает кожу, печень и желудочно-кишечный тракт. Симптомы включают:

• Тошнота и рвота
• Диарея
• Боль в животе
• Желтуха
• Кожный зуд или кожные высыпания
  • Часто это происходит на стопах.
• Потеря аппетита