Компания Pharnext выпустила обновленную информацию о клинической разработке PXT3003, средства для лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A). По данным биофармацевтической компании, они собираются ввести дозу для первого участника испытания Фазы 3 PREMIER до конца месяца.
О Болезни Шарко-Мари-Тута
Болезнь Шарко-Мари-Тута (СМТ), также известная как наследственная моторная и сенсорная нейропатия, представляет собой неврологическое заболевание, поражающее периферическую нервную систему. Это происходит в результате мутаций в различных генах (CMT1, CMT2, CMT3), все из которых приводят к гибели периферических нервов. В зависимости от того, какой ген поражен, это заболевание может передаваться по аутосомно-доминантному или рецессивному типу. Существует также Х-сцепленная версия болезни, которая передается через мутации гена GJB1. В этом случае CMT1A является результатом дополнительного гена PMP22, который передается по аутосомно-доминантному типу.
Независимо от наследования, пораженные люди могут испытывать деформации стопы, трудности с ходьбой и мелкой моторикой, слабость в руках и ногах и деформации голеней. В настоящее время нет лекарства от этого заболевания, хотя для поддержания мышечной силы и использования используются физиотерапия и профессиональная терапия. Также могут быть прописаны обезболивающие.
Движение Вперед с PXT3003
PREMIER Исследование
Ожидается, что 350 участников с CMT1A от легкой до умеренной степени из 50 центров по всему миру примут участие в этом исследовании фазы 3. Это испытание чрезвычайно важно, поскольку FDA заявило, что оно требуется для подачи заявки на новое лекарство (NDA).
Соглашение о неразглашении — не единственный способ участия FDA в исследовании PREMIER; компания Pharnext подала заявку на проведение специальной оценки протокола (SPA) в отношении этого исследования. Регулирующее агентство также работало с Pharnext над этой оценкой.
CLN-PXT3003-03
В этом продолжающемся расширенном исследовании фазы III приняли участие 187 из первоначальных 323 участников первой третьей фазы исследования, PLEO-CMT. Это открытое исследование собирало данные от пациентов более двух лет, так как 130 пациентов все еще получают высокие дозы PXT3003. Ученые использовали данные этого исследования, чтобы оценить безопасность, переносимость и долгосрочную эффективность нового лекарства. Ожидается, что данные этого исследования будут опубликованы во втором квартале этого года.
Взгляд в Будущее
Надеемся, что дальнейшие исследования и разработки этого препарата будут успешными, поскольку пациенты с СМТ нуждаются в эффективных вариантах лечения. Поскольку текущие данные положительны, исследователи воодушевлены предстоящими испытаниями и возможным одобрением FDA.
