Согласно сообщению bloomberg.com, биофармацевтическая компания Rallybio объявила о двух программах разработки терапевтических средств, предназначенных для лечения редких заболеваний. Две программы состоят из RLBY212, который разрабатывается для лечения аллоиммунной тромбоцитопении у плода / новорожденного (FNAIT), и RLBY116, который разрабатывается для лечения редких заболеваний, влияющих на регуляцию комплемента. Компания Rallybio специализируется на разработке методов лечения, изменяющих жизнь пациентов с тяжелыми и редкими заболеваниями.
Об Аллоиммунной Тромбоцитопении Плода / Новорожденного (FNAIT)
Тромбоцитопения — это заболевание низкого уровня тромбоцитов в крови. При FNAIT уровень тромбоцитов у плода снижается в результате атак со стороны иммунной системы матери. Пониженное количество тромбоцитов увеличивает риск кровотечения, в том числе кровотечения в головном мозге, что может вызвать серьезные долгосрочные последствия. FNAIT связан с появлением антител иммунной системы матери, которые настроены на целевые антигены, унаследованные от отца. В легких случаях симптомы отсутствуют, но в более серьезных случаях симптомы FNAIT включают кровотечение, в частности внутричерепное кровоизлияние или неврологические последствия. Смерть наступает примерно у десяти процентов младенцев из-за внутричерепного кровоизлияния. Лечение включает ВВИГ и переливание тромбоцитов. Чтобы узнать больше о FNAIT, нажмите здесь.
О Программах
RLBY212 разработан как моноклональное антитело против HPA-1a, которое доставляется подкожно. Что касается FNAIT, это лечение будет назначаться матерям, находящимся в группе риска, и предназначено для удаления тромбоцитов плода из кровотока матери, таким образом предотвращая аллоиммунизацию и риск FNAIT. Это лечение может помочь снизить заболеваемость FNAIT, которая в настоящее время, по оценкам, поражает от 1 на 800 до 1 на 5000 рождений.
RLBY116 классифицируется как миметик антитела, который предназначен для быстрого, устойчивого и полного ингибирования C5. Также считается, что он подходит для подкожного введения. Существует значительное количество редких заболеваний, которые связаны с нарушением регуляции системы комплемента, а это означает, что некоторые заболевания можно эффективно лечить с помощью RLBY116.
Эти два направления развития могут помочь улучшить жизнь пациентов, страдающих этими необычными и серьезными заболеваниями.
