Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания Ionis Pharmaceuticals недавно объявила многообещающие результаты своего клинического исследования фазы 2. В этом клиническом исследовании оценивалась экспериментальная антисмысловая терапия компании под названием IONIS-PKK-LRx в качестве лечения наследственного ангионевротического отека, редкого заболевания. В этом исследовании лечение позволило успешно достичь первичных и вторичных конечных точек.
О Наследственном Ангионевротическом Отеке (НАО)
Наследственный ангионевротический отек — это генетическое заболевание, которое характеризуется хроническими эпизодами отека, которые могут поражать несколько участков тела. Заболевание вызвано мутациями, затрагивающими ген SERPING1. Приступы отека обычно происходят каждые две недели или около того; они обычно могут длиться несколько дней. Отек может повлиять на конечности, пищеварительный тракт, лицо и дыхательные пути, причем закупорка дыхательных путей является наиболее опасным осложнением. При поражении пищеварительного тракта приступы могут сопровождаться рвотой и болью в животе. Лечение включает в себя снижение вероятности появления приступов и предотвращение их обострения, когда они появляются. Наследственный ангионевротический отек обычно опасен для жизни, если его не лечить. Распространенность этого заболевания оценивается от одного из 10 000 до одного из 50 000, по крайней мере, в США и Канаде. Чтобы узнать больше о наследственном ангионевротическом отеке, нажмите здесь.
Результаты Исследований
В этом исследовании двадцать человек, живущих с наследственным ангионевротическим отеком 1 или 2 типа, получали либо плацебо, либо дозу 80 мг экспериментального лечения. Лечение проводилось один раз в месяц в течение 17 недель. Первичной конечной точкой этого исследования было снижение количества ежемесячных эпизодов симптомов, а у пациентов, получавших IONIS-PKK-LRx, наблюдалось среднее снижение количества эпизодов на 90%. С пятой по семнадцатую неделю количество атак снизилось в среднем на 97 процентов; в этот период у 92 процентов пациентов не было никаких симптомов. У нуля процентов пациентов в группе плацебо не было симптомов. Побочные эффекты в исследовании были в основном незначительными и включали тошноту и головные боли.
IONIS-PKK-LRx был разработан с использованием антисмысловой технологии, конъюгированной с лигандами. Его механизм действия предназначен для снижения выработки прекалликреина (PKK), который, как известно, запускает воспалительные медиаторы, которые, как известно, играют роль в приступах симптомов при наследственном ангионевротическом отеке. Эта терапия предназначена в качестве профилактического лечения и не предназначена для купирования симптомов после начала приступа.
Результаты этого исследования служат хорошим предзнаменованием для продолжения разработки IONIS-PKK-LRx. Если испытания продолжатся гладко, пациенты, живущие с наследственным ангионевротическим отеком, вскоре могут получить новую и более эффективную профилактическую терапию, которая может предотвратить приступы симптомов.
