Согласно сообщению Markets Insider, биофармацевтическая компания CStone Pharmaceuticals объявила, что Национальное Управление Медицинских Продуктов Китая (NMPA) одобрило авапритиниб (продаваемый как Ayvakit) в качестве лекарства для взрослых, живущих с опухолями стромы желудочно-кишечного тракта (GIST). Он специально одобрен для опухолей, которые являются метастатическими (распространяются из исходного места) или неоперабельными (не поддаются эффективному лечению хирургическим путем) и несут мутацию в экзоне 18 PDGFRA, включая мутации PDGFRA D842V. Компания CStone специализируется на разработке точных лекарств и иммуноонкологической терапии.
О Желудочно-Кишечных Стромальных Опухолях (GISTs)
Опухоли стромы желудочно-кишечного тракта (GISTs) — это форма опухоли, которая может появляться в пищеварительном тракте. Эти опухоли появляются в интерстициальных клетках Кахаля, которые контролируют деятельность гладких мышц. Эти опухоли связаны с мутациями, которые влияют на ген KIT или ген PDGFRA в подавляющем большинстве случаев. В большинстве случаев эти мутации появляются спорадически и редко передаются по наследству. Обычно они возникают как часть другого генетического заболевания, когда передаются по наследству. Они могут возникать в различных местах пищеварительного тракта, чаще всего в желудке, тонком кишечнике или пищеводе. Симптомы могут включать боль в животе, затрудненное глотание, метастазы в печень и желудочно-кишечное кровотечение. Лечение обычно включает хирургическое вмешательство или прием лекарств, когда операция невозможна. Эти опухоли обычно не поддаются лучевой или химиотерапии. Чтобы узнать больше о опухолях стромы желудочно-кишечного тракта, нажмите здесь.
Новое Одобрение в Китае
Это одобрение знаменует собой первое в Китае лечение стромальных опухолей желудочно-кишечного тракта, несущих эту мутацию. Объявление основано на результатах промежуточного исследования 1/2 фазы, в котором изучалась безопасность Ayvakit у китайских пациентов, которые жили с этим заболеванием. Было сочтено, что обследованию подлежат в общей сложности восемь пациентов; эти пациенты получали ежедневное лечение в дозе 300 мг. Общий процент ответов в этом исследовании составил 62,5 процента.
О Ayvakit
Ayvakit классифицируется как ингибитор киназы. Препарат был ранее одобрен Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) и Европейской Комиссией для лечения стромальных опухолей желудочно-кишечного тракта. Терапия, разработанная Blueprint Medicines, также проходит испытания в качестве потенциального средства лечения системного мастоцитоза.
