Как видно из PR Newswire, исследователи биофармацевтической компании OxThera AB потратили 52 недели на изучение 25 пациентов с первичной гипероксалурией (PH), редким заболеванием, которое постепенно поражает почки.
Они хотели увидеть, может ли их пероральный раствор Oxabact снизить концентрацию оксалата в плазме у пациентов, стабилизируя состояние их почек. Завершение их ключевого этапа 3 исследования дало обнадеживающие результаты.
Первичная Гипероксалурия
Первичная гипероксалурия (PH) — это редкое генетическое заболевание, которое вызывает повреждение почек из-за накопления оксалатов. Оксалат обычно фильтруется почками, покидая систему с мочой. Однако накопление соединения вызывает камни в почках и мочевом пузыре, задержку роста, повреждение почек и почечную недостаточность. Существуют лекарства, которые минимизируют кальцификацию, а некоторые диетические изменения и методы лечения могут помочь контролировать симптомы. Более тяжелые случаи можно лечить диализом или трансплантацией органов.
Исследование
Исследователи хотели оценить безопасность и эффективность бимодальной энтеральной биотерапии Oxabact, пероральной капсулы, которая способствует секреции оксалата из плазмы в кишечник.
В исследование были включены пациенты с обоими вариациями PH. Во время скрининга у них была концентрация оксалата в плазме (Pox) 10 мкмоль / л или более и рСКФ менее 90 мл / мин / 1,73 м2.
13 участников получали Oxabact, а остальные 12 получали плацебо. 25 пациентов имели PH типа 1, в то время как один пациент имел редкий тип PH 2. Возраст пациентов варьировался от пяти до 54 лет, средний возраст составлял 15 с половиной лет. Две группы предварительно имели примерно равные средние уровни оксалата в плазме: 14,8 мкмоль / л в Oxabact и 14,4 мкмоль / л в плацебо, которые исследователи надеются снизить.
Через 24 недели, менее чем на полпути к испытаниям, исследователи обнаружили, что лекарство достигло своей основной цели: снизить среднюю концентрацию оксалата в плазме в исследуемой группе. К концу годичного исследования, 32 недели спустя, группа, получавшая Oxabact, продемонстрировала почти полное улучшение состояния со стабильными уровнями оксалата в плазме. Группа плацебо испытала повышенную концентрацию. К концу исследования группы имели среднюю разницу — 3,8 (2,0) мкмоль / л (95% CI -7,8 — 0,2).
Группа, получавшая Oxabact, также показала улучшения по другим измерениям в общем сравнении, в том числе между сопоставимыми подгруппами. Эти измерения включали функцию почек, измеренную по расчетной скорости клубочковой фильтрации и количеству камней в почках, образовавшихся во время исследования.
Тем не менее, им предстоит еще много работы, прежде чем лекарство выйдет на рынок. Команда считает, что их результаты многообещающие, и теперь им необходимо предпринять шаги для наблюдения за его долгосрочными эффектами.
«Мы воодушевлены тем, что наблюдаемый эффект лечения к концу исследования подтверждает нашу гипотезу о механизме действия Oxabact, но, конечно, разочарованы тем, что он не достиг статистической значимости.
Элизабет Линднер, главный операционный директор Oxthera сказала:
Oxabact — это пероральный препарат бактерии Oxalobacter formigenes, метаболизирующей оксалат, которая попадает в желудочно-кишечный тракт посредством активной и пассивной секреции из плазмы. Гипотеза заключается в том, что лечение Oxabact может остановить или замедлить прогрессирование заболевания. Похоже, что исследование было недостаточно продолжительным, чтобы выявить разницу в клинических конечных точках, и OxThera сейчас ищет партнера для дальнейшей разработки Oxabact ».
