Редкий Класс: Нейрогенная Ортостатическая Гипотензия
source: shutterstock

Редкий Класс: Нейрогенная Ортостатическая Гипотензия

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Продолжить чтение Редкий Класс: Нейрогенная Ортостатическая Гипотензия

Программа Реестра Костного Мозга для Поиска Совпадений Среди Подростков с ГЛГ

Сообщество Куинси помогает организовать регистрацию костного мозга для местного подростка, у которого недавно был диагностирован гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ), согласно статье в The Patriot Ledger. У 18-летней Присциллы Боники было диагностировано…

Продолжить чтение Программа Реестра Костного Мозга для Поиска Совпадений Среди Подростков с ГЛГ
Инициатива Нового Уровня Компании Alcyone по Генной Терапии ЦНС
source: pixabay.com

Инициатива Нового Уровня Компании Alcyone по Генной Терапии ЦНС

Как сообщает PR Newswire, компания Alcyone Therapeutics запускает новый набор точных генных методов лечения расстройств ЦНС с помощью новых инвестиций в размере 23 миллионов долларов от RTW Investments. Чтобы достичь…

Продолжить чтение Инициатива Нового Уровня Компании Alcyone по Генной Терапии ЦНС
Основное Исследование Фазы 3 Первичной Гипероксалурии Дало Результаты Высокого Качества
source: pixabay.com

Основное Исследование Фазы 3 Первичной Гипероксалурии Дало Результаты Высокого Качества

Как видно из PR Newswire, исследователи биофармацевтической компании OxThera AB потратили 52 недели на изучение 25 пациентов с первичной гипероксалурией (PH), редким заболеванием, которое постепенно поражает почки. Они хотели увидеть,…

Продолжить чтение Основное Исследование Фазы 3 Первичной Гипероксалурии Дало Результаты Высокого Качества
Делеция Fkpb10 Вызывает Тендинопатию при Несовершенном Остеогенезе
https://unsplash.com/photos/8rj4sz9YLCI

Делеция Fkpb10 Вызывает Тендинопатию при Несовершенном Остеогенезе

Проблемы с подвижностью часто встречаются у пациентов с несовершенным остеогенезом (НО), особенно у пациентов с тендинопатией или тендинитом. Но почему это происходит? Согласно Medical XPress, исследование, проведенное учеными Медицинского колледжа…

Продолжить чтение Делеция Fkpb10 Вызывает Тендинопатию при Несовершенном Остеогенезе
Новое Исследование Показывает, как Придопидин Работает при БХ
source: pixabay.com

Новое Исследование Показывает, как Придопидин Работает при БХ

В течение многих лет исследователи оценивали придопидин (pridopidine), разработанный Prilenia Therapeutics («Prilenia»), как потенциальное средство для лечения пациентов с нейродегенеративными заболеваниями. Как сообщается в HD Buzz, новое исследование выявило основные…

Продолжить чтение Новое Исследование Показывает, как Придопидин Работает при БХ
AAV8-TNAP-D10 Может Быть Эффективным Лечением HPP
rawpixel / Pixabay

AAV8-TNAP-D10 Может Быть Эффективным Лечением HPP

Хотя это все еще считается экспериментальным методом, генная терапия обещает лечить широкий спектр генетических заболеваний или нарушений. В недавнем выпуске новостей Института медицинских открытий Сэнфорда Бернхэма Пребиса исследователи обсуждают генную…

Продолжить чтение AAV8-TNAP-D10 Может Быть Эффективным Лечением HPP
Elmiron для ИЦ Связан с Потерей Зрения
Source: Pixabay

Elmiron для ИЦ Связан с Потерей Зрения

За последние несколько лет Elmiron (пентозан полисульфат натрия, «PPS»), терапия, предназначенная для лечения пациентов с интерстициальным циститом (ИЦ), ассоциировалась с потенциальным повреждением зрения. Несмотря на множество исследований, подтверждающих это, производитель…

Продолжить чтение Elmiron для ИЦ Связан с Потерей Зрения
Как Потеря Запаха, но Распознавание Специй Перца Чили Может Быть Предиктором Болезни Паркинсона
source: pixabay.com

Как Потеря Запаха, но Распознавание Специй Перца Чили Может Быть Предиктором Болезни Паркинсона

В пресс-релизе Parkinson's Canada; Канадские исследователи хотели выяснить, почему некоторые люди сначала теряют обоняние, а с возрастом у них не развивается болезнь Паркинсона. Хотя потеря обоняния не гарантирует жизни с…

Продолжить чтение Как Потеря Запаха, но Распознавание Специй Перца Чили Может Быть Предиктором Болезни Паркинсона
Новые Рекомендации по Диагностике и Лечению MAS, HLH, Интерферонопатий
source: pixabay.com

Новые Рекомендации по Диагностике и Лечению MAS, HLH, Интерферонопатий

Мы до сих пор не совсем понимаем ряд редких заболеваний. Отсутствие осведомленности, отсутствие интереса и отсутствие финансирования - все это играет определенную роль, и медицинские работники просто еще не могут…

Продолжить чтение Новые Рекомендации по Диагностике и Лечению MAS, HLH, Интерферонопатий
Исследование Показывает, Что Один Вариант ДНК Может Нейтрализовать Вредные Мутации, Объясняя Различную Степень Тяжести Заболевания
source: pixabay.com

Исследование Показывает, Что Один Вариант ДНК Может Нейтрализовать Вредные Мутации, Объясняя Различную Степень Тяжести Заболевания

Исследователи из Лозаннского университета и Института Велкома Сэнгера только что опубликовали новое исследование в области Молекулярной Системной Биологии, которое раскрыло, как ДНК может преодолевать генетические изменения, вредные для организма. Открытие…

Продолжить чтение Исследование Показывает, Что Один Вариант ДНК Может Нейтрализовать Вредные Мутации, Объясняя Различную Степень Тяжести Заболевания
Исследование Показывает, что Дапаглифлозин Помогает пациентам с ФСГС
Photo by Robina Weermeijer on Unsplash

Исследование Показывает, что Дапаглифлозин Помогает пациентам с ФСГС

С 5 по 8 июня 2021 года Европейская Почечная Ассоциация - Европейская Ассоциация Диализа и Трансплантологии (ERA-EDTA) провела свою 58-ю ежегодную виртуальную встречу. Из-за COVID-19 встреча прошла полностью онлайн. Однако…

Продолжить чтение Исследование Показывает, что Дапаглифлозин Помогает пациентам с ФСГС
Стартап CDI Стремится Решить Проблему Гидроцефалии
source: pixabay.com

Стартап CDI Стремится Решить Проблему Гидроцефалии

Обычно спинномозговая жидкость (CSF) окружает наш головной и спинной мозг, обеспечивая многочисленные преимущества для защиты от травм и доставки питательных веществ для удаления отходов. Гидроцефалия, или «вода в головном мозге»,…

Продолжить чтение Стартап CDI Стремится Решить Проблему Гидроцефалии
Исследование: Пациенты с Фенилкетонурией Сталкиваются с Более Высоким Бременем для Здоровья и Экономики
https://unsplash.com/photos/lCPhGxs7pww

Исследование: Пациенты с Фенилкетонурией Сталкиваются с Более Высоким Бременем для Здоровья и Экономики

Многие пациенты с редкими заболеваниями знакомы с высокими ценами на лечение. Фактически, самое дорогое лекарство в мире лечит редкое заболевание: Золгенса (Zolgensa), генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА), стоит более…

Продолжить чтение Исследование: Пациенты с Фенилкетонурией Сталкиваются с Более Высоким Бременем для Здоровья и Экономики

Клинические Испытания Редких Заболеваний Необходимы для Выявления Потенциальных Решений для Пациентов: В Центре Внимания Классическая Врожденная Гиперплазия Надпочечников (CAH)

Выражение признательности: этот материал спонсируется Neurocrine Biosciences и продвигается через программу Patient Worthy Collaborative Content. Мы публикуем только тот контент, который воплощает нашу миссию по предоставлению актуальной, проверенной и ценной…

Продолжить чтение Клинические Испытания Редких Заболеваний Необходимы для Выявления Потенциальных Решений для Пациентов: В Центре Внимания Классическая Врожденная Гиперплазия Надпочечников (CAH)
Редкий Класс: Муковисцидоз
source: shutterstock

Редкий Класс: Муковисцидоз

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Продолжить чтение Редкий Класс: Муковисцидоз
Все Пациенты Включены в Исследование TMB-001 по Поводу Врожденного Ихтиоза
https://unsplash.com/photos/G6wVoIJY-iI

Все Пациенты Включены в Исследование TMB-001 по Поводу Врожденного Ихтиоза

В выпуске новостей от конца мая 2021 года биофармацевтическая компания Timber Pharmaceuticals, Inc. («Timber») сообщила, что все пациенты были включены в исследование Phase 2b CONTROL. В ходе исследования ученые будут…

Продолжить чтение Все Пациенты Включены в Исследование TMB-001 по Поводу Врожденного Ихтиоза
AV-GBM-1 Улучшает Выживаемость при Глиобластоме
kfuhlert / Pixabay

AV-GBM-1 Улучшает Выживаемость при Глиобластоме

Может ли специализированная вакцина против рака улучшить результаты лечения пациентов? Согласно пресс-релизу биотехнологической компании AIVITA Biomedical, Inc. («AIVITA»), ответ может быть «да». Ссылаясь на данные фазы 2 клинических испытаний, AIVITA…

Продолжить чтение AV-GBM-1 Улучшает Выживаемость при Глиобластоме

PicnicHealth и Komodo Health Объединили Свои Данные, Чтобы Лучше Обслуживать Пациентов с Рассеянным Склерозом и Гемофилией

Komodo Health и PicnicHealth только что объявили о сотрудничестве, чтобы объединить свои данные и лучше обслуживать пациентов. Затем эти данные будут доступны для научных исследователей, ученых и биофармацевтических агентств. Он…

Продолжить чтение PicnicHealth и Komodo Health Объединили Свои Данные, Чтобы Лучше Обслуживать Пациентов с Рассеянным Склерозом и Гемофилией
JSP191 для SCID Получило Обозначение Редкого Детского Заболевания
source: pixabay.com

JSP191 для SCID Получило Обозначение Редкого Детского Заболевания

Обозначение Редких Детских Заболеваний является статусом, предоставляемым FDA лекарствам или биологическим средствам, предназначенным для лечения редких заболеваний (затрагивающих до 200 000 американцев) у пациентов в возрасте 18 лет или моложе.…

Продолжить чтение JSP191 для SCID Получило Обозначение Редкого Детского Заболевания
Бариатрическая Хирургия Снимает Симптомы ИВГ
sasint / Pixabay

Бариатрическая Хирургия Снимает Симптомы ИВГ

Как правило, идиопатическая внутричерепная гипертензия (ИВГ) связана с ожирением или индексом массы тела (ИМТ) более 30,0. Поскольку уровень ожирения продолжает расти во всем мире, растет и частота ИВГ. Но согласно…

Продолжить чтение Бариатрическая Хирургия Снимает Симптомы ИВГ
Ocaliva Противопоказан при ПБЦ при Декомпенсированном Циррозе
Arcaion / Pixabay

Ocaliva Противопоказан при ПБЦ при Декомпенсированном Циррозе

Ранее Ocaliva (обетихолевая кислота) была одобрена для лечения пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ), редким и хроническим заболеванием печени. Тем не менее, Market Screener сообщает, что биофармацевтическая компания Intercept Pharmaceuticals,…

Продолжить чтение Ocaliva Противопоказан при ПБЦ при Декомпенсированном Циррозе
FDA Одобрило Препарат Риплазим при Гипоплазминогенемии
rawpixel / Pixabay

FDA Одобрило Препарат Риплазим при Гипоплазминогенемии

До 2021 года не существовало одобренных FDA методов лечения пациентов с дефицитом плазминогена 1 типа или гипоплазминогенемией. В результате возникла острая необходимость удовлетворить эту неудовлетворенную потребность в этой популяции пациентов.…

Продолжить чтение FDA Одобрило Препарат Риплазим при Гипоплазминогенемии
PTC923 при Гиперфенилаланинемии Предоставлен Статус Орфанного Препарата 
qimono / Pixabay

PTC923 при Гиперфенилаланинемии Предоставлен Статус Орфанного Препарата 

В конце мая 2021 года биофармацевтическая компания PTC Therapeutics, Inc. («PTC») сообщила, что ее терапия PTC923 получила статус Орфанного Лекарства как в Соединенных Штатах, так и в Европе. Лечение предназначено…

Продолжить чтение PTC923 при Гиперфенилаланинемии Предоставлен Статус Орфанного Препарата 

Исследователи Обсуждают Учащение Случаев Ювенильного Дерматомиозита у Пациентов с COVID-19

Одним из осложнений COVID-19 является ювенильный дерматомиозит (ЮДМ), заболевание соединительной ткани. В Детском Медицинском Центре в Иране исследователи задокументировали, что с февраля 2020 года по февраль 2021 года наблюдается рост…

Продолжить чтение Исследователи Обсуждают Учащение Случаев Ювенильного Дерматомиозита у Пациентов с COVID-19