Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Сообщество Куинси помогает организовать регистрацию костного мозга для местного подростка, у которого недавно был диагностирован гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ), согласно статье в The Patriot Ledger. У 18-летней Присциллы Боники было диагностировано…
Как сообщает PR Newswire, компания Alcyone Therapeutics запускает новый набор точных генных методов лечения расстройств ЦНС с помощью новых инвестиций в размере 23 миллионов долларов от RTW Investments. Чтобы достичь…
Как видно из PR Newswire, исследователи биофармацевтической компании OxThera AB потратили 52 недели на изучение 25 пациентов с первичной гипероксалурией (PH), редким заболеванием, которое постепенно поражает почки. Они хотели увидеть,…
Проблемы с подвижностью часто встречаются у пациентов с несовершенным остеогенезом (НО), особенно у пациентов с тендинопатией или тендинитом. Но почему это происходит? Согласно Medical XPress, исследование, проведенное учеными Медицинского колледжа…
В течение многих лет исследователи оценивали придопидин (pridopidine), разработанный Prilenia Therapeutics («Prilenia»), как потенциальное средство для лечения пациентов с нейродегенеративными заболеваниями. Как сообщается в HD Buzz, новое исследование выявило основные…
Хотя это все еще считается экспериментальным методом, генная терапия обещает лечить широкий спектр генетических заболеваний или нарушений. В недавнем выпуске новостей Института медицинских открытий Сэнфорда Бернхэма Пребиса исследователи обсуждают генную…
За последние несколько лет Elmiron (пентозан полисульфат натрия, «PPS»), терапия, предназначенная для лечения пациентов с интерстициальным циститом (ИЦ), ассоциировалась с потенциальным повреждением зрения. Несмотря на множество исследований, подтверждающих это, производитель…
В пресс-релизе Parkinson's Canada; Канадские исследователи хотели выяснить, почему некоторые люди сначала теряют обоняние, а с возрастом у них не развивается болезнь Паркинсона. Хотя потеря обоняния не гарантирует жизни с…
Мы до сих пор не совсем понимаем ряд редких заболеваний. Отсутствие осведомленности, отсутствие интереса и отсутствие финансирования - все это играет определенную роль, и медицинские работники просто еще не могут…
Исследователи из Лозаннского университета и Института Велкома Сэнгера только что опубликовали новое исследование в области Молекулярной Системной Биологии, которое раскрыло, как ДНК может преодолевать генетические изменения, вредные для организма. Открытие…
С 5 по 8 июня 2021 года Европейская Почечная Ассоциация - Европейская Ассоциация Диализа и Трансплантологии (ERA-EDTA) провела свою 58-ю ежегодную виртуальную встречу. Из-за COVID-19 встреча прошла полностью онлайн. Однако…
Обычно спинномозговая жидкость (CSF) окружает наш головной и спинной мозг, обеспечивая многочисленные преимущества для защиты от травм и доставки питательных веществ для удаления отходов. Гидроцефалия, или «вода в головном мозге»,…
Многие пациенты с редкими заболеваниями знакомы с высокими ценами на лечение. Фактически, самое дорогое лекарство в мире лечит редкое заболевание: Золгенса (Zolgensa), генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА), стоит более…
Выражение признательности: этот материал спонсируется Neurocrine Biosciences и продвигается через программу Patient Worthy Collaborative Content. Мы публикуем только тот контент, который воплощает нашу миссию по предоставлению актуальной, проверенной и ценной…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
В выпуске новостей от конца мая 2021 года биофармацевтическая компания Timber Pharmaceuticals, Inc. («Timber») сообщила, что все пациенты были включены в исследование Phase 2b CONTROL. В ходе исследования ученые будут…
Может ли специализированная вакцина против рака улучшить результаты лечения пациентов? Согласно пресс-релизу биотехнологической компании AIVITA Biomedical, Inc. («AIVITA»), ответ может быть «да». Ссылаясь на данные фазы 2 клинических испытаний, AIVITA…
Komodo Health и PicnicHealth только что объявили о сотрудничестве, чтобы объединить свои данные и лучше обслуживать пациентов. Затем эти данные будут доступны для научных исследователей, ученых и биофармацевтических агентств. Он…
Обозначение Редких Детских Заболеваний является статусом, предоставляемым FDA лекарствам или биологическим средствам, предназначенным для лечения редких заболеваний (затрагивающих до 200 000 американцев) у пациентов в возрасте 18 лет или моложе.…
Как правило, идиопатическая внутричерепная гипертензия (ИВГ) связана с ожирением или индексом массы тела (ИМТ) более 30,0. Поскольку уровень ожирения продолжает расти во всем мире, растет и частота ИВГ. Но согласно…
Ранее Ocaliva (обетихолевая кислота) была одобрена для лечения пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ), редким и хроническим заболеванием печени. Тем не менее, Market Screener сообщает, что биофармацевтическая компания Intercept Pharmaceuticals,…
До 2021 года не существовало одобренных FDA методов лечения пациентов с дефицитом плазминогена 1 типа или гипоплазминогенемией. В результате возникла острая необходимость удовлетворить эту неудовлетворенную потребность в этой популяции пациентов.…
В конце мая 2021 года биофармацевтическая компания PTC Therapeutics, Inc. («PTC») сообщила, что ее терапия PTC923 получила статус Орфанного Лекарства как в Соединенных Штатах, так и в Европе. Лечение предназначено…
Одним из осложнений COVID-19 является ювенильный дерматомиозит (ЮДМ), заболевание соединительной ткани. В Детском Медицинском Центре в Иране исследователи задокументировали, что с февраля 2020 года по февраль 2021 года наблюдается рост…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
