В выпуске новостей от конца мая 2021 года биофармацевтическая компания Timber Pharmaceuticals, Inc. («Timber») сообщила, что все пациенты были включены в исследование Phase 2b CONTROL. В ходе исследования ученые будут оценивать TMB-001 (изотретиноин для местного применения) у пациентов с врожденным ихтиозом от средней до тяжелой степени (CI).

TMB-001

В целом TMB-001 соответствует цели компании Timber по предоставлению уникальных методов лечения редких или орфанных дерматологических заболеваний. В 2018 году компания Timber получила грант в размере 1,5 млн долларов от FDA для оценки TMB-001 в рамках программы клинических испытаний фаз 2a и 2b. По словам компании Timber:

В исследовании фазы 2а было показано, что лечение TMB-001 хорошо переносится без признаков системной абсорбции изотретиноина. Также был четкий сигнал об эффективности в исследовании с пациентами, у которых через восемь недель отмечалось уменьшение масштабов зубного налета.

Первоначально в исследование CONTROL фазы 2b планировалось включить 45 пациентов. Однако, на основании положительных результатов, компания Timber досрочно завершила регистрацию с 35 пациентами. В конечном счете, теперь компания Timber стремится продвинуться вперед и спланировать 3-ю фазу клинических испытаний. Данные этого испытания должны быть доступны к концу 2021 года.

Ихтиоз

В целом, ихтиоз является общим термином для группы редких генетических заболеваний кожи. Существует много подтипов ихтиоза, таких как ихтиоз, связанный с Х-хромосомой, вульгаризмы ихтиоза и пластинчатый ихтиоз. Во многих случаях ихтиоз является врожденным, то есть симптомы присутствуют при рождении. При ихтиозе генетические мутации вызывают сухость, шелушение и утолщение кожи, часто на больших участках тела. Это связано с тем, что клетки кожи не разделяются нормально и быстро не отмирают, или потому, что клетки кожи чрезмерно продуцируются. В некоторых случаях дети с ихтиозом даже рождаются покрытыми пергаментной оболочкой. Однако разные формы ихтиоза могут вызывать различные уровни шелушения, покраснения кожи или других симптомов. Симптомы включают:

• Заблокированные поры
• Сухая чешуйчатая кожа
  • Примечание: шелушение, связанное с ихтиозом, часто появляется на ягодицах, ногах, волосистой части головы, туловище и животе. Кроме того, чешуйки могут быть мелкими и белыми или темными и потрескавшимися.
• Хроническая чесотка
• Нарушение слуха или зрения
• Эктропион (затрудненное закрытие глаз из-за стянутости окружающей кожи)
• Ссадины на коже
• Уменьшенный диапазон движений
• Покраснение кожи
• Частый или повышенный риск инфекций

Узнайте больше об ихтиозе здесь.