Недавнее объявление в Biospace компаниями Capsida Biotherapeutics и CRISPR Therapeutics об их новом партнерстве дает новые надежды для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и атаксией Фридрейха. Компании считают, что теперь у них есть возможность достичь цели, которая была недостижимой более сорока лет.

Ключ может быть найден в вирусных векторах. Векторы — это инструменты, используемые молекулярными биологами, которые могут транспортировать генетический материал в клетки. Компании согласились сосредоточиться на разработке, производстве и маркетинге методов лечения с использованием генов in vivo (доставляемых непосредственно пациенту). Платформа будет специально разработана для лечения атаксии Фридрейха (ФА) и БАС.

О Редактировании Генов

Редактирование генов позволяет ученым добавлять, удалять или изменять ДНК организма в определенных местах генома, что определяется как все наследуемые черты организма.

Об Атаксии Фридрейха (FRDA)

FRDA — это рецессивное генетическое заболевание, означающее, что человек наследует копию мутантного гена от обоих родителей. ФА вызывается дефектным геном FXN.

Симптомы включают, помимо прочего, потерю зрения, проблемы с ходьбой, учащенное сердцебиение, усталость, невнятную речь, потерю слуха и рефлексов, одышку и боль в груди.

О БАС

Боковой амиотрофический склероз (БАС) обычно определяют как нейродегенеративное заболевание, которое поражает нижние и верхние двигательные нейроны. За этим следует паралич. Заболевание вызывает остановку дыхания и смерть в течение двух-трех лет. Начало болезни обычно наблюдается в период от пятидесяти пяти до семидесяти лет, в первую очередь у мужчин.

Генетика Человека

Геном определяется как полный набор генетических инструкций организма со всей информацией, необходимой для создания этого организма.

Ученые теперь могут проводить генетику человека, которая является изучением характеристик наследования, на тысячах людей. Данные могут предоставлять генетическую информацию из сегмента ДНК, который идентифицирует гены, которые могут вызывать конкретное заболевание.

ДНК-терапия может изменить поврежденные гены, чтобы уменьшить симптомы или даже вылечить болезнь. До сих пор проблемой были системы доставки, то есть поиск безопасных инструментов, которые могут доставлять генетический материал в клетки. Ученым удалось идентифицировать гены, связанные с заболеваниями, но до сих пор не удалось безопасно доставить нагрузки нуклеиновых кислот в клетки.

Наночастицы и другие системы искусственной доставки оказались в некоторой степени успешными. Однако также было обнаружено, что они имеют некоторые тревожные сигналы безопасности.

Аденоассоциированный вирус был первоначально обнаружен на стадии заражения, но с тех пор стал популярным средством генной терапии.

О Вирусных Векторах

Вирусные векторы, такие как аденоассоциированный вирус (AAV), разработаны и широко используются для конкретных терапевтических применений. AAV безопасно используется при различных заболеваниях и признан эффективным. В то время как аденовирусы на самом деле являются распространенными вирусами, вызывающими такие заболевания, как ангина, бронхит и пневмония.

AAV начинает свой путь как естественный вирус AV. Затем он трансформируется в вектор, кодируемый для доставки, и используется в генной терапии. Поскольку ДНК и другие элементы были заменены новой ДНК, вирус больше не считается.

О Capsida

Платформа разработки доставки груза Capsida нацелена на достижение целей, которые в настоящее время недоступны. Capsida был выбран в качестве средства доставки из-за его способности не нацеливаться на нерелевантные ткани. Это обеспечит повышенные профили безопасности.

Взгляд в Будущее

На данный момент у БАС и FRDA нет эффективных вариантов лечения. И Capsida, и Biogen упакованы и готовы к работе. Capsida имеет собственное производство. CRISPR и Capsida могут разработать новые подходы к этим заболеваниям и успешному лечению.

Возобновились усилия по генной терапии, что отчасти вызвано идентификацией и пониманием новых векторов доставки генов. Аденоассоциированный вирус (AAV) — это вирус без оболочки, который может быть сконструирован для доставки ДНК к клеткам-мишеням и привлекает значительное внимание в этой области, особенно в экспериментальных терапевтических стратегиях на клинической стадии.

Способность генерировать рекомбинантные частицы AAV, лишенные каких-либо вирусных генов и содержащие последовательности ДНК, представляющие интерес для различных терапевтических применений, до сих пор оказалась одной из самых безопасных стратегий генной терапии. В этом обзоре будет представлен обзор некоторых важных факторов, которые следует учитывать при использовании AAV в качестве вектора для генной терапии.