Давление нарастает. Исследователи изучали болезнь Альцгеймера десятилетиями. Каждое открытие приветствовалось как приближение к излечению, и результаты всегда ожидались вскоре после открытия. Доступные в настоящее время методы лечения просто улучшают работу химических веществ в мозге. Однако они не останавливают гибель клеток мозга.
Согласно недавней статье в Medcity News, новый препарат компании Biogen, Aduhelm решает проблему с другой точки зрения. Препарат предназначен для удаления амилоидных бляшек, обнаруженных в головном мозге. Тем не менее, на сегодняшний день не было исследований, доказывающих, что удаление бляшек замедлит прогрессирование заболевания.
Белок бета-амилоид (бляшки) появляется в виде микроскопических скоплений, характерных для болезни Альцгеймера.
Сведения об Aduhelm (Адуканумаб)
Aduhelm использует человеческие антитела с основной целью удаления токсичного белка мозга, амилоида. Известно, что отложения амилоида связаны с болезнью Альцгеймера. Однако не было убедительных доказательств того, что если бляшки будут удалены, прогрессирование заболевания уменьшится.
Aduhelm вводится в течение одного часа в клинических условиях с интервалом в один месяц. Оптовая стоимость препарата составляет 56 000 долларов в год без учета скидок и льгот.
Президент компании Biogen в США считает, что, поскольку болезнь Альцгеймера поражает в основном пожилых людей, большинство пациентов покрываются программой Medicare или они имеют частную страховку.
Об Ускоренном Утверждении
Ускоренные утверждения основаны на признаках клинических испытаний, указывающих на то, что экспериментальный препарат может быть успешным. Это обозначение позволит быстрее вывести препарат на рынок, хотя польза для пациентов еще не доказана. Дополнительные клинические испытания будут проведены после того, как препарат появится на рынке.
Ускоренные разрешения обычно выдаются при рассмотрении лекарств от редких заболеваний или рака, когда доступно очень ограниченное лечение. В этих случаях ускоренное одобрение основывается на данных испытания фазы 1 или фазы 2.
Однако в случае с Aduhelm препарат прошел 3-ю фазу испытаний.
В 2019 году компания Biogen остановила два из своих исследований фазы 3 Aduhelm, основываясь на данных, свидетельствующих о том, что исследования не увенчались успехом.
Затем компания Biogen провела повторный анализ тех же данных, обнаружив, что одно из исследований фазы 3 показало, что введение Aduhelm в высоких дозах успешно замедляет снижение когнитивных функций.
Тем не менее, FDA не основывало свое решение на клинических испытаниях фазы 3. Вместо этого они сослались на свое наблюдение, что снижение уровня амилоидного белка было обнаружено у пациентов с болезнью Альцгеймера в каждом из исследований компании Biogen.
Восьмилетнее Подтверждающее Исследование
В письме об одобрении FDA для Aduhelm указана контрольная дата августа 2029 года. Проект протокола клинических испытаний компании Biogen должен быть представлен к октябрю, а окончательный протокол представлен к августу 2022 года. Окончательный отчет испытания должен быть представлен в течение следующих шести месяцев после завершения испытания .
По оценкам компании Biogen, по всей стране существует около девятисот участков, готовых принять препарат. Компания планирует отгрузить Aduhelm в течение следующих двух недель.
