Недавно компания CytRx Corporation получила обозначение «Fast Track» (Ускоренная Процедура) для препарата аримокломол при лечении БАС,. Этот статус был также присвоен для лечения болезни Ниманна-Пика и спорадического миозита включения тела (sIBM). Эта новость очень интересна для компании CytRx, которая работает над созданием методов лечения различных видов рака и нейродегенеративных заболеваний.
Об Амиотрофическом Боковом Склерозе (БАС)
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это прогрессирующее неврологическое заболевание, при котором нервные клетки в стволе головного мозга, мозге и спинном мозге разрушаются. Из-за этого ухудшения мускулы ослабевают, и люди теряют контроль над собой и своими произвольными движениями. На поздних стадиях БАС мышцы, необходимые для дыхания, ослабевают, что приводит к смерти. Существует две формы этого заболевания: спорадическая и семейная. Первый является наиболее распространенным, 90-95% случаев попадают в эту категорию. Семейное означает, что оно передается по наследству. БАС является очень редким заболеванием, поскольку его заболеваемость составляет 3,9 на каждые 100 000 человек в Соединенных Штатах. В то время как у любого может быть БАС, белые мужчины в возрасте 60-69 лет подвергаются наибольшему риску.
Медицинские работники не знают причину БАС. Известно, что при семейной форме заболевания мутированный ген наследуется от родителей, но это до сих пор не полностью понятно и составляет лишь 5-10% случаев. Исследователи полагают, что существует связь между лобно-височной деменцией и БАС. Другая теория заключается в том, что воздействие определенных веществ или токсинов приводит к развитию БАС.
Симптомы БАС варьируются между людьми. Они также ухудшаются по мере прогрессирования заболевания. Симптомы начинаются с трудностей с небольших движений и повседневных делах, таких как ходьба. В начале заболевания люди могут споткнуться и почувствовать слабость в руках, кистях и ногах. В процессе развития люди испытывают трудности с речью и глотанием, замедленной и невнятной речью, подергиванием мышц и судорогами, а также с трудностями в поддержании хорошей осанки. На более поздних стадиях люди не смогут постепенно двигать мышцами, что влияет на весь организм. Эта неспособность влияет на такие движения, как мигание. Хотя люди с БАС испытывают потерю мышечной функции, они не теряют своих когнитивных способностей. Их чувства, как правило, тоже не затрагиваются.
Диагноз устанавливается после того, как врач замечает симптомы и проводит тесты, чтобы исключить другие заболевания, такие как болезнь Лайма, ВИЧ или рассеянный склероз. Для этого можно использовать анализы крови. После исключения других заболеваний врачи будут использовать электромиографию (ЭМГ), исследования нервной проводимости (NCSs) и магнитно-резонансную томографию (МРТ). После установления диагноза лечение часто оказывается симптоматическим, так как лекарства от БАС не существует. Лечение включает в себя физическую и речевую терапию, нутритивную и вентиляционную поддержку, лекарства от депрессии или тревоги, лекарства для снятия напряжения и боли в мышцах, хосписную помощь и рилузол, который уменьшает повреждение двигательных нейронов.
Об Аримокломоле
Аримокломол — это препарат, предназначенный для усиления производства белков теплового шока. Эти белки отвечают за улучшение лизосомальной функции, очистку белковых агрегатов и фиксацию неправильно уложенных белков. Пациенты принимают этот препарат перорально, что позволяет ему преодолевать гематоэнцефалический барьер. Совсем недавно он получил от FDA обозначение для лечения БАС, и был показан для лечения болезни Гоше, болезни Ниманна-Пика и sIBM.
Обозначение «Ускоренной Процедуры» было дано аримокломолу после успеха в семи исследованиях Фазы 1 и 2. В настоящее время он оценивается в рамках исследования Фазы 3, результаты которого, как ожидается, будут объявлены в первой половине 2021 года.
Компания CytRx рада видеть прогресс аримокломола, поскольку они надеются, что он сможет улучшить жизнь людей с множественными нейродегенеративными заболеваниями.
Нажмите здесь для получения исходной статьи.
Что вы думаете об этом лечении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
