Согласно сообщению MarketWatch, биотехнологическая компания Cyclo Therapeutics объявила, что приступила к регистрации для участия в третьем этапе клинических испытаний. Это испытание будет оценивать оригинальный состав гидроксипропил-бета-циклодекстрина под названием Trappsol® Cyclo ™ как средство лечения болезни Ниманна-Пика типа C (NPC1). Эта терапия проводится внутривенно. Компания Cyclo специализируется на разработке инновационных методов лечения, изменяющих жизнь людей.
О Болезни Ниманна-Пика Типа C
Болезнь Ниманна-Пика типа C представляет собой форму лизосомной болезни накопления, которая характеризуется дефицитом не фермента, а, как правило, типа белка-переносчика, который препятствует перемещению водорастворимых молекул внутри клетки. Это вызвано мутациями гена NPC1 или NPC2. Существует большое различие в серьезности и проявлении симптомов, что делает симптомы ненадежным методом диагностики. Они могут появиться в детстве или уже на шестом десятилетии жизни пациента. Такие симптомы включают увеличение селезенки и / или печени, желтуху, тяжелую депрессию, атаксию, эпилепсию, затруднения речи и глотания, дистонию, плохой мышечный тонус, биполярное расстройство, микроцефалию, прогрессирующую потерю слуха, прогрессирующую деменцию и психоз. В большинстве случаев лечение является поддерживающим, но есть некоторые лекарства, которые могут замедлить прогрессирование заболевания и продлить жизнь. Продолжительность жизни связана с появлением симптомов, при этом пациенты с самыми ранними симптомами обычно умирают раньше. Чтобы узнать больше об этой болезни, нажмите здесь.
Об Исследовании
Поскольку для людей, живущих с этим заболеванием, доступны ограниченные возможности, начало регистрации для участия в поздней стадии исследования является захватывающим моментом. Это испытание будет специально оценивать дозу Trappsol Cyclo в 2000 мг / кг вместе со стандартом лечения (SOC) по сравнению с инфузией плацебо и SOC. В это исследование надеются включить в общей сложности 93 пациента разного возраста (как детей, так и взрослых). Ожидается, что это клиническое испытание продлится в общей сложности 96 недель с 48-недельным промежуточным анализом.
В США и странах, которые следуют рекомендациям Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA), для оценки эффективности лечения будет использоваться 4-сегментная модифицированная шкала тяжести болезни Ниманна-Пика типа C. В ЕС и странах, следующих рекомендациям EMA, будет использоваться 5-сегментная шкала тяжести болезни Ниманна-Пика типа C.
Trappsol Cyclo получил статус Орфанного Лекарства в США и ЕС, а также статус Редкого Детского Заболевания и Ускоренной Процедуры в США.
