14 июля 2021 года биофармацевтическая компания Alkeus Pharmaceuticals, Inc. («Alkeus») сообщила в пресс-релизе, что ее терапия ALK-001 (C20-D3-витамин A) получила от FDA статус Прорывной Терапии для лечения болезни Штаргардта. ALK-001…
Согласно статье, опубликованной в «Drug In Context» NCBI, для диагностики этого редкого заболевания потребовалось объединение служб внутренней медицины, неврологии и психиатрии. Энцефалит против NMDAR является потенциально смертельным заболеванием, имитирующим болезнь…
Обозначение «Прорывной Терапии» выдано FDA как способ ускорить разработку и пересмотр лекарств. В частности, такой статус предоставляется лекарственным средствам или биологическим препаратам для лечения серьезных заболеваний, особенно когда эти препараты…
Вы когда-нибудь слышали об изофлавоне (isoflavone)? Что ж, изофлавон является частью класса фитоэстрогенов или соединений растительного происхождения, которые напоминают эстроген. Согласно Medical XPress, исследование доктора Ашутоша Мангалама, доктора философии из…
KRYPOLIS (карфилзомиб) недавно получил условное одобрение в Китае для лечения рецидивирующей / рефрактерной (R / R) множественной миеломы. Лицензированный BeiGene, этот препарат показан взрослым с множественной миеломой R / R,…
Hindustan Times недавно опубликовала статью, в которой CRISPR снова находится в авангарде медицинских новостей. Новейший инструмент CRISPR был разработан для выявления Sars-CoV-2 и предотвращения передачи вируса в организме человека. Д-р…
В настоящее время существует несколько способов лечения пациентов с миалгическим энцефаломиелитом или синдромом хронической усталости (MЭ / СХУ). Вместо того, чтобы лечить само заболевание, врачи часто лечат симптомы с помощью…
В обзоре, опубликованном на dovepress.com, моноклональные антитела зарекомендовали себя как важный инструмент в лечении рассеянного склероза как в рецидивирующей, так и в прогрессирующей форме. В этой категории есть несколько различных…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Что общего между фенилкетонурией (PKU), галактоземией и болезнью мочи кленового сиропа (MSUD)? Все три считаются врожденными ошибками метаболизма или редкими генетическими нарушениями, при которых организм не может эффективно или адекватно…
Согласно сообщению MarketWatch, биотехнологическая компания Cyclo Therapeutics объявила, что приступила к регистрации для участия в третьем этапе клинических испытаний. Это испытание будет оценивать оригинальный состав гидроксипропил-бета-циклодекстрина под названием Trappsol® Cyclo…
По данным Cancer Network, орелабрутиниб (orelabrutinib), ингибитор тирозинкиназы Bruton (BTK), недавно получил статус Прорывной Терапии в США. В то время как лечение также показано пациентам с рецидивирующим или рефрактерным (R…
Согласно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Ultragenyx Pharmaceutical Inc. («Ultragenyx»), терапия компании Mepsevii (вестронидаза альфа) была одобрена в Испании для возмещения расходов. Весь процесс возмещения занимает примерно 180 дней или меньше.…
Клинические испытания - важные инструменты исследования, помогающие понять безопасность, эффективность и переносимость потенциальных методов лечения. Согласно пресс-релизу от 19 июля 2021 года, биотехнологическая компания Prometheus Biosciences, Inc. («Prometheus») недавно инициировала…
В Соединенном Королевстве Агентство по Регулированию Лекарственных Средств и Товаров Медицинского Назначения (MHRA) регулирует прием лекарств, компонентов для переливания крови и медицинских устройств, обеспечивая их соответствие стандартам безопасности и эффективности.…
Для пациентов с синдромом Кушинга транссфеноидальная хирургия может быть полезным вариантом лечения новообразований или опухолей гипофиза. Но, согласно Cushing's Disease News, эта же операция также увеличивает риск образования тромбов в…
Новое клиническое испытание атаксии Фридрейха (ФА) начинается. Это исследование будет изучать, будет ли добавление витамина D в его активной форме, также известной как кальцитриол, способствовать выработке фратаксина. Поскольку основной причиной…
Семь лет назад, когда Хантеру Паррику было 10 лет, он сделал то, что могло быть обычной операцией на ухе. Однако во время операции врачи выяснили, что Хантер родился с полной…
Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…
Синдром Хронической Усталости Синдром хронической усталости (СХУ), иначе известный как миалгический энцефаломиелит (МЭ), является редким заболеванием, в первую очередь характеризующимся необъяснимой и сильной усталостью, которая не проходит в покое. Другие…
Синдром Автопивоварни Синдром автоматического пивоварения также известен как синдром кишечного брожения. Это происходит, когда грибы или бактерии в кишечнике производят этанол путем эндогенной ферментации. Могут быть задействованы несколько различных штаммов.…
Доктор Джерри Вокли, доктор медицинских наук, который в настоящее время работает директором Центра терапии редких заболеваний в детской больнице UPMC в Питтсбурге, был сбит с толку. В ходе своего исследования…
Мы знаем, что COVID-19 оставляет у некоторых стойкие симптомы. Фактически, мы начинаем обнаруживать связь между респираторным вирусом и синдромом хронической усталости (СХУ). Теперь пациенты с СХУ надеются, что эта ссылка…
Как сообщает Fierce Pharma; компания BridgeBio получила одобрение FDA на свое новое целевое средство для лечения рака, Truseltiq. Это первое одобрение для биотехнологической компании на лекарство от рака и второе…
Согласно недавней статье в Genetic Engineering and Biotechnology News, гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) регулирует движение молекул, клеток и ионов между мозгом и кровью. Плотно упакованные клетки выстилают кровеносные сосуды головного мозга…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
