Ежегодно во всем мире от малярии умирает более 400 000 человек. Во многих случаях большинство этих смертей происходит в странах Африки к югу от Сахары; дети наиболее уязвимы. Однако, по…

Мы все еще пытаемся понять COVID-19, и нам могут потребоваться годы и годы, чтобы полностью понять респираторный вирус. Недавнее тематическое исследование, опубликованное в журнале Canadian Medical Association Journal, было направлено…

Согласно относительно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Applied Therapeutics, Inc., AT-007 получил статус Ускоренного Режима (Fast Track) от FDA. Эта терапия, которая также получила обозначения как Орфанные препараты, так и Редкие…

Ханне Крил было всего 18 месяцев, когда ей впервые поставили диагноз цистиноз - редкое заболевание, поражающее все органы тела, в частности почки. Перед ее родителями теперь стояла непростая задача -…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Наша компания Patient Worthy записалась на несколько сессий 36-го ежегодного съезда Американского Общества Болезней Хантингтона (HDSA), который проходил практически в этом году. Это мероприятие включает информативные презентации и информационные сессии…

Национальное Управление по Медицинским Изделиям (NMPA) Китая недавно одобрило суруфатиниб (surufatinib) для регистрации лекарств для лечения запущенных нейроэндокринных опухолей поджелудочной железы (pNET). Компания HUTCHMED Limited недавно объявила об этой новости…

Дисплазия альвеолярных капилляров со смещением легочных вен (ACD / MPV) или, для краткости, дисплазия альвеолярных капилляров (ACD) - редкое врожденное и опасное для жизни заболевание. Без трансплантации легких в младенчестве…

Обозначение Орфанного Лекарства - это статус, присваиваемый лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями, определяемыми как те, от которых страдают менее 200 000 американцев. Согласно Pulmonary…

Веб-семинар Законодательных Защитников Редких Заболеваний (RDLA) в июне состоялся 17 июня 2021 г. Веб-семинар в этом месяце предоставил обновленную информацию по различным законодательным темам, имеющим отношение к сообществу редких заболеваний,…

В начале июня 2021 года издание Epidermolysis Bullosa News сообщило, что Filsuvez (Oleogel-S10), гель для местного применения от буллезного эпидермолиза (БЭ), получил статус Приоритетного Обзора (Priority Review) от FDA. Filsuvez…

Как сообщает Biospace; Фаза 2 исследования, проведенного компаниями Bristol-Myers Squibb и Acceleron Pharma Inc., заслужила признание как одна из шести лучших рефератов, полученных Президентским симпозиумом Виртуального конгресса Европейской гематологической ассоциации…

Во время Ежегодного Конгресса Европейской Гематологической Ассоциации (EHA) (EHA2021), который прошел виртуально в этом году, гематологические эксперты и заинтересованные стороны обсудили новые достижения в этой области. Согласно Fierce Biotech, одна…

Согласно исследованию, опубликованному в PLOS Genetics, недавнее генетическое исследование злокачественных опухолей гепатоцеллюлярной карциномы (ГЦК) выявило жизненно важную информацию, которая в один прекрасный день может привести к новому и более эффективному…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Компания Strongbridge Biopharma только что объявила, что FDA решило рассмотреть заявку на Новый Лекарственный Препарат RECORLEV (РЕКОРЛЕВ), средство для лечения эндогенного синдрома Кушинга. Планируемая дата действия - 1 января 2022…

Согласно данным от nbcnewyork.com, житель графства Сассекс, штат Нью-Джерси, недавно дал положительный результат на редкое инфекционное заболевание, называемое вирусом Джеймстаунского каньона или энцефалитом Джеймстаунского каньона. Пациент - мужчина в возрасте…

Компания Impel NeuroPharma работает над кампанией по борьбе с мигренью. Она называется «Reroute Migraine Relief» и была построена в сотрудничестве с художником, который сам страдает мигренью, Эдом Фэйрберном. Фэйрберн создал…

Недавнее объявление в Biospace компаниями Capsida Biotherapeutics и CRISPR Therapeutics об их новом партнерстве дает новые надежды для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и атаксией Фридрейха. Компании считают, что…

Исследователи только что объявили, что они завершили набор для участия в новом исследовании фазы 3 для пациентов с транстиретин-опосредованным (ATTR) амилоидозом, у которых есть сердечные заболевания. Это испытание изучает терапию…

Некоторые хорошие новости были недавно опубликованы в статье Biospace. Институт рака Дана-Фарбер и Harbour BioMed договорились об объединении ресурсов и совместной разработке новых биотерапевтических средств для лечения онкологических и иммунологических…