Согласно пресс-релизу, опубликованному в Globe Newswire, биофармацевтическая компания Saniona недавно объявила, что ее исследовательская терапия Tesomet недавно получила статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Это обозначение предназначено для лечения гипоталамического ожирения, редкой формы ожирения. Препарат также ранее был отмечен для лечения синдрома Прадера-Вилли, редкого генетического заболевания, которое может вызывать ожирение.

О Гипоталамическом Ожирении

Гипоталамическое ожирение — это редкое заболевание, при котором ожирение возникает в результате повреждения гипоталамуса, области мозга, которая играет роль в эндокринной системе и контролирует такие функции, как голод, гормоны, сон и температура тела. Причина повреждения гипоталамуса может включать физическую травму, врожденный дефект, операцию, отек мозга или опухоль. В результате это заболевание обычно приобретается, а не наследуется генетически. Первичный симптом — ожирение, вызванное сильным голодом и низким уровнем метаболизма. Если поражен гипофиз, может возникнуть задержка полового созревания и бесплодие. Могут присутствовать судороги, СДВГ и другие психические расстройства. Лечение симптоматическое и может включать прием лекарств от диабета, консультации по питанию и образу жизни, а также операцию на желудке. В настоящее время нет лекарства. Чтобы узнать больше о гипоталамическом ожирении, нажмите здесь.

Об Обозначении Орфанных Лекарств

Обозначение Орфанных Препаратов обычно зарезервировано за терапиями, которые разрабатываются для лечения заболеваний, которые считаются редкими. Это определяется как любое заболевание, которым страдает менее 200 000 человек в США. Чтобы соответствовать критериям, терапия должна либо иметь потенциал для удовлетворения неудовлетворенных в настоящее время медицинских потребностей, либо демонстрировать потенциальные преимущества в эффективности и / или безопасности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Это обозначение дает компании-получателю несколько преимуществ, таких как налоговые льготы, отказ от определенных сборов и период эксклюзивности на рынке продолжительностью семь лет, если лекарство в конечном итоге одобрено FDA.

О Tesomet

Tesomet — первое лекарство, которое когда-либо получило это обозначение для лечения гипоталамического ожирения, что сделало его важным моментом для сообщества пациентов. Препарат оценивался на предмет заболевания в ходе клинических испытаний II фазы. Взрослые пациенты в испытании наблюдали значительную потерю веса при использовании лекарства с небольшими побочными эффектами. Исследование фазы IIb планируется начать позже в этом году.