Несмотря на все усилия разработчиков лекарств, путь к одобрению не всегда прост. Спросите биотехнологическую компанию Ardelyx, чей потенциальный вариант лечения тенапанор (tenapanor) был недавно отклонен FDA. Как сообщает MedCity News, препарат, предназначенный для лечения пациентов с хронической болезнью почек (ХБП), не может быть одобрен без дополнительных клинических данных.

Тенапанор

Так что же такое тенапанор? Согласно данным от компании Ardelyx, тенапанор — это:

Первоклассная таргетная терапия для лечения гиперфосфатемии у пациентов с хронической болезнью почек (ХБП), находящихся на диализе. Тенапанор … действует локально в кишечнике, подавляя натрий-водородный обменник 3 (NHE3), [что] приводит к конформационным изменениям эпителиальных клеток, снижая проницаемость, специфичную для фосфата, что приводит к снижению абсорбции фосфата через … первичный путь всасывания фосфатов с пищей.

Обычно пациентов с гиперфосфатемией, вызванной ХБП, лечат фосфатсвязывающими препаратами. Однако на их прием может уйти много времени, так как необходимо принимать несколько таблеток за каждый прием пищи. В качестве альтернативы, тенапанор может предлагать одну таблетку 2 раза в день, что обеспечивает повышенное удобство и эффективность. На данный момент лечение оценивалось в трех отдельных клинических испытаниях фазы 3, которые показали, что препарат хорошо переносится и эффективен в снижении уровня фосфатов.

Отказ FDA

Так в чем же причина отказа FDA? Насколько нам известно, FDA подтверждает, что тенапанор показывает эффективность в снижении уровня фосфора в сыворотке крови у пациентов с ХБП. Однако FDA также отмечает неясное клиническое значение. В начале этого года FDA запросило дополнительные клинические данные о том, как тенапанор отличается по эффективности от фосфатсвязывающих средств и текущих стандартов лечения. Теперь, чтобы одобрить препарат, FDA запросило проведение дополнительных клинических испытаний. К сожалению, FDA также отклонило запрос на обсуждение вопроса клинической значимости, хотя компания Ardelyx надеется вскоре встретиться с FDA, чтобы лучше понять, как выполнить необходимые требования для утверждения препарата. Между тем, компания Ardelyx не согласна с утверждением о недостаточной клинической значимости эффективности лечения.

Хроническая Болезнь Почек (ХБП)

Хроническая болезнь почек (ХБП), также известная как хроническая почечная недостаточность, означает прогрессирующее ухудшение состояния почек, сохраняющееся на протяжении всей жизни. Обычно ХБП возникает в результате другого заболевания или состояния, такого как диабет, поликистоз почек, пиелонефрит, непроходимость мочевыводящих путей или гломерулонефрит (среди прочего). По мере усугубления поражения почек жидкость, отходы и электролиты накапливаются по всему телу; почки больше не могут их отфильтровать. Симптомы, связанные с ХБП, включают:

• Тошнота и рвота
• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Потеря аппетита
• Мышечные спазмы
• Повышенное артериальное давление
• Зуд (сильный зуд)
• Отек нижних конечностей
• Изменения мочеиспускания
• Утомляемость и общее недомогание
• Увеличенная селезенка и печень
• Одышка