Обозначение Орфанного Лекарства — это статус, присваиваемый лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями, определяемыми как те, от которых страдают менее 200 000 американцев. Согласно Pulmonary Hypertension News, FDA недавно присвоило этот статус PT001, экспериментальному препарату для лечения пациентов с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ).

PT001

PT001, разработанный фармацевтической компанией PulsoSIM Therapeutics («PulsoSIM»), дочерней компанией VeriSIM Life («VeriSIM»), предназначен для лечения нескольких путей распространения ЛАГ. Через VeriSIM PulsoSIM получит доступ к новым технологическим платформам, таким как BIOiSIM, для разработки полезных решений для ЛАГ и аналогичных заболеваний.

Хотя данные еще не опубликованы, компания PulsoSIM предполагает, что доклинические исследования PT001 оказались многообещающими. В будущем компания надеется перейти к исследованиям, подтверждающим концепцию, для дальнейшей оценки безопасности, эффективности и переносимости PT001.

Наряду с обозначением «Орфанное Лекарство» компания PulsoSIM также получила ряд преимуществ. Это обозначение сопровождается налоговыми льготами, освобождением от уплаты пошлин, расширенной регулирующей помощью FDA и 7-летним эксклюзивным правом на маркетинг (если и после того, как PT001 будет одобрен).

Легочная Артериальная Гипертензия (ЛАГ)

Чаще всего мутации гена BMPR2 вызывают легочную артериальную гипертензию (ЛАГ). Обычно BMPR2 играет роль в росте, делении и гибели клеток. При ЛАГ эти мутации вызывают утолщение и уплотнение легочных артерий, что приводит к высокому легочному кровяному давлению. ЛАГ бывает как хронической, так и прогрессирующей, что означает, что со временем она может ухудшиться. По оценкам, ежегодно в США ставится 500-1000 новых диагнозов ЛАГ. Кроме того, ЛАГ в 2 раза чаще поражает женщин, чем мужчин, особенно в возрасте от 30 до 60 лет. Помимо генных мутаций, серповидно-клеточная анемия (SCD), заболевания печени, ВИЧ-инфекция и незаконное употребление наркотиков также могут вызывать ЛАГ.

В некоторых случаях пациенты не будут испытывать симптомов, связанных с ЛАГ, до тех пор, пока заболевание не прогрессирует. При появлении симптомов они могут включать:

• Усталость
• Одышка, которая усиливается во время физических упражнений или повышенной активности.
• Грудная боль
• Отек нижних конечностей
• Головокружение и / или обмороки
• Непереносимость физических упражнений
• Учащенное сердцебиение
• Хронический кашель