Выражение признательности: Эта история спонсируется компанией Takeda и продвигается через программу совместных материалов нашей компании «Patient Worthy». Мы публикуем только тот контент, который воплощает нашу миссию по предоставлению актуальной, проверенной и ценной информации сообществу редких заболеваний.

Нарколепсия — это неврологическое заболевание, которое влияет на сон. У пациентов с нарколепсией снижена способность регулировать циклы сна и бодрствования. Точная причина нарколепсии неизвестна. Существует ряд факторов риска для этого заболевания, таких как семейный анамнез, воздействие пестицидов или предшествующие травмы головного мозга, такие как инсульты или опухоли. Самый известный симптом нарколепсии — чрезмерная сонливость в течение дня, часто до такой степени, что пациент может внезапно заснуть во время своей обычной деятельности. Это может произойти даже после полноценного ночного сна, поскольку пациенты не могут спать так же глубоко, как люди, не страдающие нарколепсией. Другие симптомы включают катаплексию, галлюцинации, паралич сна, бессонницу и неожиданное увеличение веса. От нарколепсии нет лекарства.

Лечение Нарколепсии

Для пациентов, страдающих нарколепсией, существуют вмешательства, которые могут улучшить состояние пациента. Однако в настоящее время заболевание невозможно вылечить, и многие люди не всегда могут полностью контролировать свои симптомы.

Экспериментальные методы лечения нарколепсии продолжают изучаться и оцениваться в клинических испытаниях. Продолжайте читать, чтобы узнать больше о клиническом испытании терапии нарколепсии.

Врач часто рекомендует изменить образ жизни пациента как часть лечения. Типичным примером является то, что пациент планирует регулярные периоды в течение дня для сна. Такой дневной сон может улучшить такие симптомы, как чрезмерная дневная сонливость и внезапный непроизвольный сон, но эффект кратковременный.

Пациентам также рекомендуется соблюдать строгую гигиену сна. Рекомендации по гигиене сна включают в себя планирование последовательного режима сна, создание оптимальных условий для сна (например, тишину, слабое освещение, комфорт), отказ от тяжелых физических или умственных упражнений слишком близко ко сну, отказ от стимуляторов и психоактивных веществ, таких как никотин и алкоголь, перед сном ограничение воздействия света и использование кровати исключительно для сна и сексуальной активности.

Эти стратегии обычно используются в сочетании с некоторыми лекарствами, часто с стимуляторами центральной нервной системы. Научный обзор методов лечения нарколепсии под названием «Новые разработки в лечении нарколепсии» был опубликован в 2017 году в научном журнале Nature and Science of Sleep. В этой статье, которую можно найти здесь, подробно обсуждаются лекарства, которые в настоящее время используются при нарколепсии. Вот некоторые примеры:

1. Метилфенидат (Methylphenidate) (известный как риталин (Ritalin) — обычно принимаемый перорально или наносимый на кожу, лечение этим стимулятором может улучшить общую внимательность, работоспособность и бдительность. Для некоторых пациентов это лечение может позволить им адекватно управлять своими симптомами. Эта терапия имеет потенциальные побочные эффекты, такие как потеря веса, беспокойство, потеря аппетита, проблемы с сердцем, аллергические реакции и психоз. Риск самых серьезных осложнений или побочных эффектов обычно невелик при использовании по назначению.  
2. Модафинил (Modafinil) (под торговой маркой Provigil) — это перорально активное лекарство, которое может эффективно использоваться для лечения чрезмерной дневной сонливости у некоторых пациентов с нарколепсией. Модафинил сводит к минимуму вероятность зависимости или привыкания. Существует небольшой потенциал побочных эффектов, таких как аллергические реакции, сильная кожная сыпь, синдром Стивенса-Джонсона, головная боль, тошнота, потеря аппетита, психические проблемы и диарея. Модафинил не одобрен для использования у детей. Наиболее серьезные побочные эффекты, такие как синдром Стивенса-Джонсона, встречаются редко.
3. Вероятно, наиболее распространенным средством лечения нарколепсии является оксибат натрия (известный как Xyrem). В отличие от предыдущих вариантов, оксибат натрия был разработан с конкретной целью лечения некоторых из наиболее изнурительных симптомов нарколепсии, таких как чрезмерная дневная сонливость и катаплексия (внезапная мышечная слабость / паралич). Он должен использоваться вместе со стратегией оценки и управления рисками (REMS) и содержит предупреждение о «черном ящике».

REMS требует, чтобы оксибат натрия назначался сертифицированным поставщиком и отпускался в сертифицированной центральной аптеке. Пользователи должны зарегистрироваться в программе для препарата и документировать их использование.

Предупреждение о «черном ящике» для этого препарата было применено, потому что оксибат натрия классифицируется как депрессант центральной нервной системы. Это означает, что пациенты должны строго следовать инструкциям по дозированию из-за опасений по поводу безопасности, возникающих из-за более высокой, чем предписано, дозы. Общие побочные эффекты включают тошноту, головную боль и головокружение. Также существует небольшой риск других побочных эффектов, таких как изменение настроения, онемение, недержание мочи и когнитивные нарушения. Оксибат натрия необходимо принимать дважды за ночь, чтобы поддерживать его действие на протяжении всего периода. Первая доза принимается перед сном, а вторая — от 2,5 до 4 часов спустя.

Тщательными научными исследованиями было установлено, что оксибат натрия является эффективным средством лечения нарколепсии. Этот успех привел к тому, что препарат стал препаратом первой линии. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило этот препарат для лечения нарколепсии в 2002 году.

Изучение Дополнительных Подходов

Хотя, несомненно, существуют некоторые эффективные методы лечения нарколепсии, все же есть пациенты, которые не могут полностью контролировать свои симптомы, несмотря на то, что получают самое современное лечение.

Компания Takeda Pharmaceuticals сделала одним из своих приоритетов разработку лечения нарколепсии, которое могло бы помочь большему количеству людей, живущих с этим заболеванием, справиться со своими симптомами.

Если вы живете с нарколепсией, возможно, вы хотели бы рассмотреть возможность участия в клиническом испытании исследуемого препарата и присоединиться к клиническому испытанию SPARKLE 1501. Цель этого исследования — оценить переносимость и безопасность исследуемого препарата, а также его влияние на симптомы заболевания. Квалифицированные участники получат поддержку в поездке, а также могут получить компенсацию за свое потраченное время.

Вы можете иметь право на участие в этом испытании, если вы:

• в возрасте 18–65 лет
• У вас диагностирована нарколепсия с катаплексией или без нее (также известная как нарколепсия типа 1 или нарколепсия типа 2).
• У пациентов с нарколепсией с катаплексией наблюдается 4 или более эпизодов катаплексии в неделю, когда они не принимают лекарства.
• Соответствовать другим требованиям, определенным в процессе проверки.